QCM : Principes fondamentaux des essais cliniques — 14 questions

Explication

Un essai thérapeutique randomisé compare des traitements dans des groupes formés par tirage au sort. Les autres propositions décrivent soit une étude observationnelle, soit une phase de suivi, mais pas la randomisation elle-même.

Explication

La phase III est celle qui vise la preuve d’efficacité dans le cadre d’un essai thérapeutique randomisé. La phase I explore surtout la dose et la toxicité initiales, tandis que la phase IV correspond au suivi après autorisation.

Explication

Les critères d’inclusion définissent les patients pouvant participer à l’essai. Les critères de non-inclusion servent au contraire à écarter certains patients pour limiter des risques inutiles.

Explication

La clause d’ignorance correspond au tirage au sort avec assignation secrète et masquage de l’affectation. L’intention de traiter concerne l’analyse statistique, pas la procédure d’attribution.

Explication

Le suivi prospectif correspond à une collecte planifiée des données pendant l’essai selon un calendrier standardisé. Il ne s’agit pas d’un recueil rétrospectif ni d’un suivi sans organisation.

Explication

Le double insu signifie que ni le patient ni l’investigateur ne connaissent l’affectation. Le simple insu concerne seulement le patient.

Explication

L’intention de traiter analyse les patients selon le groupe assigné par randomisation, indépendamment du respect du traitement. L’analyse per protocole, elle, tient compte des écarts au traitement tiré au sort.

Explication

Réaliser plusieurs analyses non prévues augmente le risque de conclure à tort à une différence, c’est-à-dire le risque de première espèce. Une analyse unique aide à contrôler ce risque.

Explication

Le test exact de Fisher est indiqué quand les effectifs attendus ne permettent pas l’approximation du khi-2. Le khi-2 convient surtout lorsque les effectifs attendus sont suffisants.

Explication

La régression de Cox est le modèle de survie mentionné pour relier le hazard à des covariables. La régression logistique concerne plutôt un résultat binaire, et la régression linéaire multiple une différence de moyenne.

Explication

Le test de Student est le test paramétrique utilisé pour comparer des moyennes dans ce contexte. Le test de Mann-Whitney compare plutôt des distributions, tandis que Fisher et le logrank concernent d’autres types de données.

Explication

La régression de Cox est le modèle de survie qui relie le hazard à des covariables. La régression logistique décrit des odds ratios, et le khi-2 compare des proportions.

Explication

Le biais correspond à une déviation systématique de l’estimation par rapport à la réalité, pouvant conduire à une sur- ou sous-estimation. Il ne se confond pas avec la simple variabilité aléatoire.

Explication

Le biais de confusion survient lorsqu’un facteur est associé à la fois à l’exposition et à l’évolution et fausse l’estimation s’il n’est pas pris en compte. L’attrition relève plutôt du biais de sélection, et l’information erronée du biais d’information.