Biostatistiques PASS / LAS : programme officiel

Biostatistiques : probabilités, loi normale et tests : fiche de révision

Probabilités conditionnelles, loi binomiale et loi normale, intervalle de confiance, test du χ², test t, p-value, sensibilité et spécificité : la fiche de biostatistiques du PASS avec les calculs types.

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1Probabilités et lois usuelles

Probabilité conditionnelle : P(A|B) = P(A∩B)/P(B). Indépendance : P(A∩B) = P(A)·P(B). Formule des probabilités totales et théorème de Bayes : P(A|B) = P(B|A)·P(A)/P(B) ; c'est le cœur du raisonnement diagnostique (probabilité de la maladie sachant le test positif). Variable aléatoire : espérance E(X) (moyenne), variance V(X) = E(X²) − E(X)², écart-type σ = √V. Propriétés : E(aX + b) = aE(X) + b ; V(aX + b) = a²V(X) ; pour des variables indépendantes, les variances s'ajoutent.

Loi binomiale B(n, p) : nombre de succès en n épreuves indépendantes de probabilité p ; P(X = k) = C(n,k)·pᵏ·(1−p)ⁿ⁻ᵏ ; E = np, V = np(1−p). Loi de Poisson P(λ) : événements rares, E = V = λ ; approche la binomiale quand n est grand et p petit. Loi normale N(μ, σ²) : symétrique, en cloche ; 68 % des valeurs dans μ ± σ, 95 % dans μ ± 1,96σ (≈ 2σ), 99,7 % dans μ ± 3σ. Centrer-réduire : Z = (X − μ)/σ suit N(0,1) et se lit dans la table. Théorème central limite : la moyenne d'un échantillon de taille n suit approximativement une loi normale de moyenne μ et d'écart-type σ/√n (erreur standard), même si la variable ne l'est pas, d'où l'approximation normale de la binomiale quand np et n(1−p) sont ≥ 5.

2Estimation et intervalles de confiance

Un échantillon estime un paramètre de population : la moyenne observée m estime μ, la fréquence observée f estime p, la variance estimée s² = Σ(xᵢ − m)²/(n − 1) (diviseur n − 1 pour l'estimateur sans biais). L'intervalle de confiance à 95 % d'une moyenne : m ± 1,96·σ/√n (ou ± t·s/√n avec la loi de Student si σ est inconnu et n petit) ; d'une proportion : f ± 1,96·√(f(1−f)/n), valable si nf et n(1−f) sont ≥ 5. Interprétation exacte : si l'on répétait l'échantillonnage, 95 % des intervalles construits contiendraient la vraie valeur, et non « il y a 95 % de chances que μ soit dans cet intervalle ».

La largeur de l'intervalle diminue avec √n : pour diviser la précision par 2, il faut quadrupler l'effectif. Exemple : sur 400 patients, 100 sont hypertendus ; f = 0,25 ; IC 95 % = 0,25 ± 1,96·√(0,25 × 0,75/400) = 0,25 ± 1,96 × 0,0217 ≈ [0,21 ; 0,29]. Le calcul du nombre de sujets nécessaires part de la précision voulue : n = (1,96/i)²·p(1−p) pour une proportion avec une demi-largeur i.

3Tests statistiques et raisonnement

Un test confronte une hypothèse nulle H₀ (pas de différence, pas d'association) à une hypothèse alternative H₁. Risque de première espèce α = probabilité de rejeter H₀ à tort (fixé à 5 % en général) ; risque de seconde espèce β = probabilité de ne pas rejeter H₀ alors qu'elle est fausse ; puissance = 1 − β (augmente avec l'effectif et la taille de l'effet). La p-value est la probabilité, sous H₀, d'observer un résultat au moins aussi extrême que celui obtenu : si p < α, on rejette H₀ (résultat « significatif ») ; sinon on ne conclut pas. On ne prouve jamais H₀. Une différence significative n'est pas forcément cliniquement importante, et l'absence de significativité peut n'être qu'un manque de puissance.

Choisir le test : comparaison de deux moyennes → test t de Student (échantillons indépendants ou appariés ; conditions : normalité ou n ≥ 30, variances homogènes) ; plus de deux moyennes → ANOVA ; comparaison de proportions ou association entre deux variables qualitatives → test du χ² sur tableau de contingence (χ² = Σ(O − E)²/E, effectifs théoriques E ≥ 5, degrés de liberté = (lignes − 1)(colonnes − 1) ; test exact de Fisher si effectifs faibles) ; liaison entre deux variables quantitatives → corrélation (coefficient r de Pearson, entre −1 et 1 ; r = 0 n'exclut qu'une liaison linéaire) et régression linéaire y = a + bx ; conditions non remplies → tests non paramétriques (Mann-Whitney, Wilcoxon). Corrélation n'est pas causalité : tiers facteur, biais de confusion.

4Épidémiologie clinique : tests diagnostiques et pièges

Un test diagnostique se juge par sa sensibilité Se = vrais positifs / (vrais positifs + faux négatifs), proportion de malades détectés, et sa spécificité Sp = vrais négatifs / (vrais négatifs + faux positifs), proportion de non-malades correctement écartés ; toutes deux sont intrinsèques au test. Les valeurs prédictives dépendent de la prévalence : VPP = VP/(VP + FP) (probabilité d'être malade si test positif) et VPN = VN/(VN + FN). Un test très sensible sert à exclure (peu de faux négatifs : « SnOut »), un test très spécifique à confirmer (« SpIn »). Rapports de vraisemblance : RV+ = Se/(1 − Sp), RV− = (1 − Se)/Sp. La courbe ROC représente Se en fonction de 1 − Sp selon le seuil ; l'aire sous la courbe mesure la performance globale.

Exemple : prévalence 1 %, Se 99 %, Sp 99 %, sur 10 000 sujets ; 100 malades : 99 VP, 1 FN ; 9 900 non-malades : 9 801 VN, 99 FP ; VPP = 99/(99 + 99) = 50 %. Un test « à 99 % » ne donne qu'une chance sur deux d'être malade quand la maladie est rare : c'est le piège de QCM le plus rentable. Autres pièges : confondre sensibilité et VPP ; croire que la VPP est intrinsèque au test ; prendre p < 0,05 pour « 95 % de chances que H₁ soit vraie » ; diviser par n au lieu de n − 1 dans la variance estimée ; oublier les conditions du χ² (effectifs théoriques ≥ 5). Méthode : refaire les tableaux 2×2 sur des effectifs de 10 000, une flashcard par formule, et lire les énoncés en repérant le type de variables avant de choisir le test.

Définitions à connaître par cœur

p-value
Probabilité, sous l'hypothèse nulle, d'observer un résultat au moins aussi extrême que celui obtenu ; si elle est inférieure au risque α choisi (5 %), on rejette H₀.
Puissance d'un test
Probabilité de rejeter H₀ lorsqu'elle est effectivement fausse : 1 − β ; augmente avec la taille de l'échantillon et l'ampleur de l'effet.
Intervalle de confiance à 95 %
Intervalle construit à partir de l'échantillon tel que, sur un grand nombre d'échantillonnages, 95 % des intervalles obtenus contiendraient la vraie valeur du paramètre.
Sensibilité
Proportion de sujets malades chez lesquels le test est positif : VP / (VP + FN). Un test sensible produit peu de faux négatifs et sert à exclure la maladie.
Valeur prédictive positive
Probabilité d'être réellement malade lorsque le test est positif : VP / (VP + FP) ; elle dépend de la prévalence de la maladie dans la population testée.
Test du χ²
Test comparant les effectifs observés d'un tableau de contingence aux effectifs attendus sous l'hypothèse d'indépendance ; requiert des effectifs théoriques d'au moins 5.

Quiz : teste-toi sur biostatistiques : probabilités, loi normale et tests

9 questions corrigées. Réponds avant d'ouvrir la correction !

1. Pour une loi normale, la proportion des valeurs comprises dans μ ± 1,96σ est d'environ…

  • A.68 %
  • B.90 %
  • C.95 %
  • D.99,7 %
Voir la réponse

Réponse : C. 95 %

68 % dans ± 1σ, 95 % dans ± 1,96σ, 99,7 % dans ± 3σ.

2. L'espérance d'une loi binomiale B(n, p) est…

  • A.p
  • B.np
  • C.np(1−p)
  • D.n/p
Voir la réponse

Réponse : B. np

E = np ; la variance vaut np(1−p).

3. Pour diviser par 2 la largeur d'un intervalle de confiance, il faut…

  • A.doubler l'effectif
  • B.quadrupler l'effectif
  • C.diviser l'effectif par 2
  • D.changer de niveau de confiance
Voir la réponse

Réponse : B. quadrupler l'effectif

La largeur est proportionnelle à 1/√n : ×4 sur n → ÷2 sur la largeur.

4. Le risque α est…

  • A.la probabilité de ne pas rejeter H₀ alors qu'elle est fausse
  • B.la probabilité de rejeter H₀ alors qu'elle est vraie
  • C.la puissance du test
  • D.la prévalence
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Réponse : B. la probabilité de rejeter H₀ alors qu'elle est vraie

α = erreur de première espèce (faux positif du test statistique) ; β = seconde espèce ; puissance = 1 − β.

5. Une p-value de 0,03 signifie…

  • A.qu'il y a 3 % de chances que H₀ soit vraie
  • B.que sous H₀, un résultat aussi extrême avait 3 % de chances d'apparaître
  • C.que l'effet est cliniquement important
  • D.que H₁ est prouvée à 97 %
Voir la réponse

Réponse : B. que sous H₀, un résultat aussi extrême avait 3 % de chances d'apparaître

La p-value est une probabilité conditionnelle à H₀, pas la probabilité de H₀ ni de H₁.

6. Pour comparer deux moyennes sur des groupes indépendants avec n ≥ 30, on utilise…

  • A.le test du χ²
  • B.le test t de Student
  • C.le test de Fisher
  • D.la corrélation de Pearson
Voir la réponse

Réponse : B. le test t de Student

Le t de Student compare des moyennes ; le χ² compare des proportions ou teste une association entre variables qualitatives.

7. Un tableau de contingence 3 lignes × 2 colonnes a… degrés de liberté

  • A.1
  • B.2
  • C.4
  • D.6
Voir la réponse

Réponse : B. 2

ddl = (3 − 1)(2 − 1) = 2.

8. Prévalence 1 %, sensibilité 99 %, spécificité 99 % : la VPP vaut environ…

  • A.99 %
  • B.90 %
  • C.50 %
  • D.1 %
Voir la réponse

Réponse : C. 50 %

Sur 10 000 : 99 VP et 99 FP → VPP = 99/198 = 50 %. La VPP chute quand la maladie est rare.

9. Un test très sensible est surtout utile pour…

  • A.confirmer une maladie
  • B.exclure une maladie quand il est négatif
  • C.mesurer la prévalence
  • D.remplacer la spécificité
Voir la réponse

Réponse : B. exclure une maladie quand il est négatif

Peu de faux négatifs : un résultat négatif écarte la maladie (SnOut) ; un test spécifique positif la confirme (SpIn).

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Questions fréquentes

Quelle différence entre sensibilité et valeur prédictive positive ?

La sensibilité est la proportion de malades détectés par le test : propriété intrinsèque du test. La valeur prédictive positive est la probabilité d'être malade quand le test est positif ; elle dépend de la prévalence : pour une maladie rare, même un excellent test a une VPP faible.

Comment choisir le bon test statistique ?

Identifier le type des variables : deux moyennes → t de Student (apparié ou non), plus de deux → ANOVA ; deux variables qualitatives → χ² (ou Fisher si petits effectifs) ; deux variables quantitatives → corrélation-régression ; conditions non remplies (petits effectifs, non-normalité) → tests non paramétriques.

Que signifie « résultat non significatif » ?

Que les données ne permettent pas de rejeter H₀ au risque α choisi, pas que H₀ est vraie. Cela peut refléter une absence réelle d'effet ou un manque de puissance (effectif insuffisant). On ne prouve jamais l'hypothèse nulle.

Comment réviser les biostatistiques en PASS ?

Une flashcard par formule et par condition d'application, des tableaux 2×2 refaits sur 10 000 sujets jusqu'à automatiser VPP et VPN, et des QCM chronométrés générés depuis le cours pour s'entraîner à la lecture piégée des énoncés (p-value, intervalle de confiance, choix du test).