Fiche de révision : Introduction à la médecine fondée sur les preuves

📋 Plan du Cours

1. Médecine fondée sur les preuves
2. Formulation de la question clinique
3. Recherche des publications pertinentes
4. Évaluation critique et méta-analyse
5. Recommandations pour la pratique
6. Décision médicale partagée
7. Raisonnement et démarche clinique
8. Logique thérapeutique et résultats
9. Analyse décisionnelle et dynamiques
10. TICE et aide à la décision
11. Interopérabilité et codage en santé
12. Controverse et responsabilité en santé

📖 1. Médecine fondée sur les preuves

🔑 Notions clés & Définitions

• Médecine fondée sur les preuves EBM : La médecine fondée sur les preuves désigne l’utilisation réfléchie des meilleures données scientifiques disponibles pour adapter la prise en charge à chaque patient, surtout quand il existe une incertitude.
• PICOT : PICOT est un acronyme décrivant les éléments d’une question clinique structurée : population, intervention, comparaison, critères de jugement et horizon temporel.
• Revue systématique : Une revue systématique identifie, évalue et synthétise l’ensemble des études publiées ou non portant sur une question de santé précise.
• Méta-analyse : Une méta-analyse est une combinaison statistique des résultats de plusieurs études lorsque leurs données chiffrées peuvent être agrégées.
• Recommandations pour la pratique clinique : Des recommandations pour la pratique clinique sont des propositions élaborées avec une méthode explicite pour guider praticien et patient vers les soins les plus appropriés dans des situations données.

📝 Points essentiels

• La décision médicale en EBM combine l’expérience clinique, les données les plus récentes issues de l’épidémiologie clinique et les préférences du patient.
• La démarche EBM commence par transformer la situation clinique en question précise, structurée avec PICOT.
• Pour répondre à la question, on identifie d’abord les publications pertinentes, puis on évalue leur validité, leur impact sur l’effet et leur utilité pratique en grade de recommandation.
• Une revue systématique peut être complétée par une méta-analyse si les résultats quantitatifs des études peuvent être combinés.
• Les recommandations intègrent aussi l’avis d’experts quand les données scientifiques ne tranchent pas, ainsi que l’organisation et les moyens des soins.

💡 Astuce mémo

PICOT = P(I)C(O)T : Population, Intervention, Comparator, Outcomes, Time (horizon).

📖 2. Formulation de la question clinique

🔑 Notions clés & Définitions

• Question clinique PICOT : Une question clinique PICOT est une formulation précise du problème permettant d’orienter la recherche et l’évaluation des données utiles au patient.
• Population de patients : La population de patients désigne le groupe défini dans la question pour éviter de mélanger des malades aux caractéristiques trop différentes.
• Critère de jugement (outcome) : Un critère de jugement est le résultat mesuré qui sert à juger l’efficacité et la sécurité de l’intervention.
• Horizon temporel (time) : L’horizon temporel correspond au moment où le critère de jugement sera évalué afin de rendre la comparaison interprétable.

📝 Points essentiels

• La formulation doit convertir le problème observé en consultation en question clinique claire et précise, directement exploitable pour la littérature.
• Pour être complète, la question intègre les 5 éléments de l’acronyme PICOT : patients, intervention, comparator, outcomes, time.
• En traitement, le PICOT relie une intervention (thérapeutique) à un contrôle ou test de référence, avec un outcome clinique et un temps d’évaluation.
• Le contenu de PICOT varie selon le type de question (traitement, diagnostic, étiologie, pronostic) tout en gardant les mêmes rubriques structurantes.

💡 Astuce mémo

PICOT = Patients, Intervention, Comparator, Outcome, Time : l’ordre te force à préciser population, comparaison, résultat et délai.

📖 3. Recherche des publications pertinentes

🔑 Notions clés & Définitions

• Médecine fondée sur les preuves : Approche médicale où la pratique s’appuie sur des résultats d’études correctement rassemblés, analysés et accessibles.
• Medline : Base de données bibliographiques utilisée pour retrouver des publications scientifiques liées à une question de santé.
• PubMed : Interface de recherche qui permet d’explorer Medline, notamment via l’accès par Internet.
• Cochrane Library : Ressource majeure qui met à disposition des revues systématiques et, le cas échéant, des méta-analyses.

📝 Points essentiels

• La recherche de publications vise à repérer les sources utiles pour répondre à la question clinique posée.
• Internet facilite l’accès aux publications via Medline avec PubMed et via les moteurs de recherche habituels.
• Quand on manque de temps ou d’appétence pour chercher soi-même, on peut utiliser des ressources compilées, valides et déjà analysées.
• La Cochrane Library constitue une principale source de revues systématiques réalisées par des groupes thématiques de la Collaboration Cochrane, avec des mises à jour régulières.
• Une analyse exhaustive de la littérature identifie, évalue et synthétise toutes les études pertinentes, publiée ou non, ce qui correspond à une revue systématique.

💡 Astuce mémo

Medline se cherche avec PubMed ; et les synthèses solides se trouvent dans Cochrane.

📖 4. Évaluation critique et méta-analyse

🔑 Notions clés & Définitions

• Mesure statistique d’effet global : Une mesure statistique d’effet global regroupe numériquement l’effet moyen de plusieurs études afin d’obtenir une estimation synthétique.
• Grade de recommandation : Un grade de recommandation attribue un niveau de confiance pratique à une intervention à partir du niveau de preuve issu de l’analyse de la littérature.

📝 Points essentiels

• Une revue systématique suit une démarche complète d’identification, d’évaluation et de synthèse de toutes les études, y compris non publiées, pour répondre à une question de santé précise.
• Quand les résultats quantitatifs de plusieurs études sont combinables, on calcule une mesure statistique de l’effet global de l’intervention évaluée.
• La méta-analyse correspond à la combinaison statistique elle-même des résultats de plusieurs études.
• Une analyse de la littérature incluant l’évaluation de l’effet et la mise en relation avec un grade de recommandation aboutit à une revue systématique pouvant être complétée par une méta-analyse.

💡 Astuce mémo

Revue systématique = tout trouver + tout juger ; Méta-analyse = tout compter ensemble pour un effet global.

📖 5. Recommandations pour la pratique

🔑 Notions clés & Définitions

• Prévention quaternaire : Approche consistant à limiter des examens et parcours de soins déraisonnables pour éviter des iatrogénies liées à l’excès de prise en charge.
• Prescription raisonnée des examens : Principe de prescription où le prescripteur anticipe l’information apportée par le résultat, puis pèse risques, coût et impacts sur le diagnostic, le traitement ou le pronostic.
• Fiche de risques critiques évitables : Document construit par la SFMG pour chaque résultat de consultation, afin d’identifier des risques évitables associés aux suites de la prise en charge.
• Fiche de transparence HAS : Document de la HAS qui présente le Service médical rendu (SMR) afin de cadrer bénéfices et risques des médicaments.

📝 Points essentiels

• La prescription d’un examen complémentaire doit être décidée après réflexion sur la probabilité post-test, ses risques, son coût et les conséquences possibles sur la stratégie diagnostique, thérapeutique ou pronostique.
• Les fiches SFMG relient chaque résultat de consultation à des risques critiques évitables pour aider à orienter la pratique.
• Les fiches HAS indiquent le SMR et structurent l’arbitrage bénéfice/risque des médicaments dans la pratique médicale.

💡 Astuce mémo

“Post-test d’abord : Probabilité → Risques → Coût → Impact sur décision”.

📖 6. Décision médicale partagée

🔑 Notions clés & Définitions

• Personne de confiance : La personne de confiance est une personne désignée par toute personne majeure, consultée lorsque celle-ci ne peut plus exprimer sa volonté ni recevoir l’information nécessaire.
• Directives anticipées : Les directives anticipées sont des volontés préalablement exprimées que la personne de confiance peut contribuer à faire respecter quand le patient ne peut plus s’exprimer.
• Décision collégiale : La décision collégiale est une démarche où le médecin s’entoure d’avis d’autres professionnels de santé pour délibérer avec les acteurs concernés dans les situations éthiques complexes.
• Modèle de Sackett : Le modèle de Sackett décrit un équilibre des éléments décisionnels, dont l’homogénéité des importances conduit à une décision partagée.
• Décision paternaliste : La décision paternaliste correspond à un déséquilibre où l’avis médical et les données actuelles dominent au détriment du patient.

📝 Points essentiels

• Le témoignage de la personne de confiance prévaut sur tout autre témoignage lorsque le patient est hors d’état d’exprimer sa volonté.
• Dans une situation éthique complexe, la délibération interdisciplinaire peut inclure le médecin, les soignants, la famille ou l’entourage et le patient.
• Une décision partagée résulte de l’homogénéité de l’importance accordée aux différentes parties du modèle de Sackett.
• La décision paternaliste est associée à l’effacement du sujet patient au profit de la prépondérance de l’art médical et des données actuelles de la science.
• La négligence des données actuelles de la science favorise une dérive, par exemple avec des médecines dites alternatives comme l’homéopathie.

💡 Astuce mémo

Confiance (volonté) + Collégialité (avis) = partage; déséquilibre vers le médecin = paternalisme.

📖 7. Raisonnement et démarche clinique

🔑 Notions clés & Définitions

• Situation clinique codée : Une situation clinique est formalisée par des données codées correspondant à des variables de décision pour permettre l’entrée d’un SADM.
• Base de connaissances : La base de connaissances représente formellement les connaissances mobilisées pour aider à décider dans une situation clinique.
• Base de faits : La base de faits décrit la situation clinique précise pour laquelle la décision doit être produite.
• Moteur d’inférences : Le moteur d’inférences applique un raisonnement logique pour relier les connaissances et les faits afin d’aboutir à une conclusion décisionnelle.
• Ontologie : Une ontologie structure les notions d’un domaine par une relation de généralisation-spécialisation pour permettre un raisonnement par subsomption.

📝 Points essentiels

• Les données d’une situation clinique peuvent être numériques, booléennes ou catégorielles, puis doivent être structurées et datées pour rester valides au moment d’utilisation.
• En inférence symbolique, la déduction (modus ponens) dérive une conclusion à partir de règles et de faits, et c’est la seule qui propage la vérité dans le raisonnement.
• Le chaînage avant démarre des parties SI pour produire des parties ALORS jusqu’à saturation, tandis que le chaînage arrière part d’une hypothèse puis remonte via les parties SI correspondantes.
• Une ontologie permet de classer un cas clinique par subsomption dans une classe associée à une prise en charge recommandée.

💡 Astuce mémo

Déduction = seule qui fait “circuler le vrai” ; chaînage avant = SI→ALORS, chaînage arrière = hypothèse→remontée vers SI.

📖 8. Logique thérapeutique et résultats

🔑 Notions clés & Définitions

• Process de soins : Un process désigne la manière de qualifier les soins prodigués, en lien avec ce que recommande l’état de l’art pour la prise en charge.
• Clinical outcomes : Des clinical outcomes sont les bénéfices cliniques attendus chez le patient, utilisés comme critère de “meilleurs résultats” par la logique thérapeutique.
• Recommandations de bonnes pratiques : Les recommandations de bonnes pratiques synthétisent les connaissances médicales afin de guider la prise en charge thérapeutique assistée par un système décisionnel.
• Guides de bonnes pratiques : Les guides de bonnes pratiques compilent des recommandations élaborées selon une méthodologie pour fournir une base à la décision clinique.
• SADM de prise en charge thérapeutique : Un système d’aide à la décision médicale pour la thérapeutique propose un plan de soins adapté au patient et au moment de la prise en charge selon l’état des connaissances.

📝 Points essentiels

• Un SADM de prise en charge thérapeutique vise à proposer le meilleur traitement ou plan de soins pour un patient donné et à un moment donné, selon l’état de l’art courant.
• Les recommandations de bonnes pratiques sont utilisées pour construire l’aide à la prise en charge thérapeutique dans une logique evidence-based medicine.
• Les systèmes d’aide à la décision médicale peuvent améliorer la conformité des décisions aux recommandations de la pratique de référence.
• Un logiciel d’aide à la prescription sécurise l’ordonnance (surdosages, interactions, contre-indications) mais ne vérifie pas que le médicament prescrit correspond à l’indication du patient.
• Les guidelines et GBP servent de supports pour passer de la connaissance médicale aux propositions de prise en charge en pratique.

💡 Astuce mémo

Process = soins; Outcomes = résultats: on choisit un plan de soins pour maximiser les bénéfices cliniques.

📖 9. Analyse décisionnelle et dynamiques

🔑 Notions clés & Définitions

• SADM : Un système d’aide à la décision médicale fournit des informations cliniques au bon moment pour aider à choisir la prise en charge.
• Chatter pour décider : Approche d’aide à la décision qui consiste à interroger un grand modèle de langue via des questions en langage naturel pour obtenir une proposition.
• Hallucinations : Fait pour un modèle de langue de produire des réponses incorrectes ou incomplètes car il comprend mal le contexte médical.
• Échantillon d’apprentissage : Sous-ensemble utilisé pour ajuster les algorithmes lors du développement d’un système d’aide à la décision.
• Échantillon d’évaluation : Sous-ensemble utilisé pour mesurer les performances afin de comparer des algorithmes et sélectionner le meilleur.

📝 Points essentiels

• Les données doivent être préparées pour être représentatives de la population pour laquelle le SADM sera utilisé, puis l’échantillon est partagé aléatoirement en apprentissage et évaluation, souvent avec une répartition de 80/20.
• Plusieurs algorithmes doivent être testés car il n’existe pas de méthode universellement « meilleure » à l’avance, celle-ci dépend du problème et de la nature des données.
• Les performances sont comparées avec la précision, le rappel et le F1-score, puis le meilleur modèle est choisi sur cette base.
• Les LLM peuvent afficher des résultats très variables pour l’aide à la décision, allant d’environ 8% à 92% de bonnes propositions, avec de meilleures performances en oncologie médicale.
• Le recours à des cas cliniques non anonymisés pour interroger un LLM pose un enjeu de confidentialité, et les réponses peuvent être fausses en raison d’hallucinations.

📖 10. TICE et aide à la décision

🔑 Notions clés & Définitions

• Scores cliniques : Outils d’aide à la décision qui quantifient un risque ou un niveau clinique pour guider le raisonnement, parfois avec une conception simple.
• DXplain : Système historique d’aide au diagnostic où l’utilisateur saisit des critères cliniques et reçoit une liste de diagnostics possibles, affinée par des critères supplémentaires.
• Logiciel d’aide à la prescription : Outil informatique qui sécurise l’ordonnance en détectant automatiquement surdosages, interactions et contre-indications après la prescription du médecin.
• Séquence de Shiffman : Méthode de contrôle de la formalisation des textes en bases exploitables en informatisation, en enchaînant atomisation, désabstraction, désambiguïsation et complétion.

📝 Points essentiels

• Les scores cliniques peuvent être intégrés à des logiciels métiers, dossiers patient ou systèmes hospitaliers pour calculer des scores (exemples : Fagerström, Wells, Predict Breast Cancer).
• Le système DXplain (États-Unis, 1984) affiche des diagnostics communs et rares, puis propose de compléter avec des critères additionnels pour s’orienter vers un diagnostic plus spécifique.
• Un logiciel d’aide à la prescription déclenche des alertes sur surdosages, interactions et contre-indications une fois la prescription saisie par le médecin.
• La séquence de Shiffman consiste à atomiser, désabstraire, désambiguïser et compléter afin de rendre un contenu textuel computationnel et non ambigu.
• Des symptom checkers (ex. Mayo Clinic, Symptomate) aident à évaluer le niveau d’urgence et à orienter vers le bon service (pharmacien, médecin généraliste ou urgences).

💡 Astuce mémo

Atomiser–Désabstraire–Désambiguïser–Compléter : A-D-D-C pour transformer un texte en décision informatisable.

📖 11. Interopérabilité et codage en santé

🔑 Notions clés & Définitions

• Interopérabilité : L’interopérabilité est la capacité de systèmes d’information à fonctionner ensemble et à échanger des données sans restriction d’accès ni perte de contenu.
• Interopérabilité technique : L’interopérabilité technique correspond à la capacité de communiquer à un niveau bas, indépendamment du type exact d’information échangée.
• Interopérabilité sémantique : L’interopérabilité sémantique exige que le sens des données échangées soit partagé, via une information non ambiguë et identifiée par un code unique.
• Référentiel de terminologies : Un référentiel de terminologies liste des codes et leurs significations afin d’assurer la cohérence du codage entre systèmes et applications.
• DICOM : DICOM est la norme utilisée pour l’échange d’images médicales entre systèmes d’information.

📝 Points essentiels

• Les trois niveaux d’interopérabilité sont techniques, syntaxiques et sémantiques, et chaque niveau supérieur requiert que les niveaux inférieurs soient satisfaits.
• HL7 et CDA R2 définissent des documents cliniques structurés, avec un niveau CDA R2 où le contenu peut rester en texte libre au niveau 1.
• FHIR est une évolution de CDA portée par HL7 visant des « packages » combinant modèles de documents et outils logiciels pour les manipuler.
• En interopérabilité sémantique, le codage doit utiliser un identifiant unique pour une signification unique afin de lever l’ambiguïté du sens.
• La qualité du codage sémantique conditionne la validité de la représentation formalisée du patient et peut rendre une recommandation algorithmiques inadaptée si le codage est erroné.

💡 Astuce mémo

Technique = ça parle; Syntaxe = ça s’organise; Sémantique = ça a le même sens (code unique).

📖 12. Controverse et responsabilité en santé

🔑 Notions clés & Définitions

• Controverse OIC-003-22-B : Une controverse est un désaccord public portant sur la véracité, la stabilité ou l’applicabilité de savoirs scientifiques ou médicaux.
• État normal de la recherche : La controverse correspond à la phase courante de recherche, par opposition aux savoirs déjà stabilisés.
• Controverse en santé OIC-003-23-B : En santé, la controverse implique une responsabilité partagée envers le corps du patient et des enjeux méthodologiques, économiques et politiques.
• Arènes de la controverse : Les controverses se déploient dans des lieux de production et de réception des arguments comme revues, congrès, médias, tribunaux et parlements.
• Responsabilité civile professionnelle : L’indemnisation des victimes d’événements indésirables liés aux soins est assurée par l’obligation d’assurance de responsabilité civile professionnelle.

📝 Points essentiels

• Les modalités de controverse incluent publication et contre-publication, débat et contestation, ainsi que des arènes variées comme revues, congrès, médias, tribunaux et parlements.
• En santé, les acteurs d’une controverse restent relativement stables sociologiquement (chercheurs, praticiens, patients, industriels, administrations) même si leurs rôles peuvent varier.
• La responsabilité d’un professionnel ou d’un établissement vise soit à sanctionner (pénale ou disciplinaire), soit à indemniser l’usager victime d’un événement indésirable.
• L’indemnisation incombe au responsable en exercice libéral, ou à l’employeur si le professionnel est salarié (public ou privé).
• En cas de faute, les victimes peuvent aussi obtenir une indemnisation par une procédure amiable via des commissions de conciliation et d’indemnisation.
• L’assurance responsabilité civile professionnelle indemnise les victimes et couvre les médecins salariés, notamment quand la faute est détachable du service ou quand la mission est outrepassée.

💡 Astuce mémo

Controverse = désaccord public sur un savoir ; Santé = débats en arènes + responsabilité : sanction OU indemnisation via l’assurance RC pro.

📅 Repères chronologiques

📊 Tableaux de synthèse

Revue systématique vs méta-analyse vs recommandations

Types de SADM selon les ressources algorithmiques

⚠️ Pièges & confusions fréquents

1. Confondre EBM et accumulation de connaissances : en EBM, il faut chercher et évaluer des informations en cas d’incertitude.
2. Mélanger les rubriques PICOT : la question doit inclure patients, intervention, comparator, outcomes, time (horizon d’évaluation).
3. Croire qu’une revue systématique et une recommandation ont exactement le même contenu : les recommandations intègrent aussi avis d’experts et organisation/moyens/culture.
4. Confondre efficacité théorique, effectivité et utilité : efficacité/atteinte des objectifs ≠ efficience (ressources) ≠ utilité (dimension morale et conflit de norme).
5. Penser que la décision partagée signifie absence d’arbitrage : c’est un partage bilatéral de l’information et l’acceptation mutuelle d’un choix éclairé.
6. Croire que les règles/algorithmes d’un SADM « vérifient » le bon médicament pour l’indication : un logiciel d’aide à la prescription sécurise surtout surdosages, interactions et contre-indications, pas l’adéquation indication/patient.
7. S’inventer une interopérabilité sémantique sans code unique : il faut un identifiant non ambigu relié à une signification, au-delà technique et syntaxique.

✅ Checklist Examen

1. Définir la médecine fondée sur les preuves (EBM) et expliquer que, en cas d’incertitude, le médecin doit rechercher et évaluer les informations scientifiques pertinentes.
2. Lister les quatre étapes de la démarche EBM et rappeler que la formulation clinique doit utiliser PICOT (patients, intervention, comparator, outcomes, time).
3. Construire un PICOT de question de traitement/diagnostic/étiologie/pronostic en respectant les éléments attendus (population, intervention/alternative, outcome, horizon).
4. Expliquer l’étape « publications pertinentes » (accès via Medline/PubMed et ressources compilées et analysées).
5. Décrire les critères d’évaluation critique : validité (niveau de preuve), impact (importance de l’effet) et utilité pratique (grade de recommandation), et relier revue systématique vs méta-analyse.
6. Définir l’efficacité théorique, l’effectivité (efficacité pratique) et l’efficience, et distinguer l’utilité en lien avec le conflit de norme.
7. Définir la décision médicale, rappeler que « ne pas faire » (pas de traitement ni d’examens) est aussi une décision.
8. Définir décision partagée et décision paternaliste, et expliciter le rôle de la personne de confiance (témoignage qui prévaut) et l’idée de collégialité.
9. Décrire les styles de raisonnement (reconnaissance archétypale, hypothético-déductif, intuitif/analogique, algorithmique binaire, exhaustive) et leurs enjeux (incidentalomes, coût en temps).
10. Classer les examens complémentaires en quatre catégories (imagerie, analyses biologiques, endoscopie, épreuves fonctionnelles) et rappeler la logique de prescription (probabilité post-test, risques, coût, conséquences).
11. Définir analyse décisionnelle et dynamique décisionnelle (arbre de décision, utilité moyenne pondérée ; lien Sackett : homogénéité vers décision partagée, effacement du sujet vers paternalisme).
12. Décrire les SADM/TICE : étapes de caractérisation → choix du modèle → production de sorties → sélection de la proposition ; distinguer connaissances/symbolique, données/ML, et IA générative (chatter), puis citer au moins un enjeu d’hallucinations et de confidentialité.
13. Expliquer les niveaux d’interopérabilité (technique, syntaxique, sémantique) et donner des exemples de standards mentionnés (HL7/CDA R2/FHIR, DICOM, et un exemple de référentiel terminologique).
14. Définir une controverse (désaccord public sur véracité/stabilité/applicabilité) et ses modalités/arènes ; puis préciser la particularité en santé (responsabilité : sanction vs indemnisation et assurance RC pro).