QCM : Plateformes Innovantes en Pharmacie — 11 questions

Explication

L’extrait indique explicitement qu’en 2022, l’oncologie représente 38 % des produits en développement actif. Les autres années ne sont pas mentionnées. À revoir : Organisation des plateformes d'innovation et de découverte de médicaments en industrie. Appui du cours : « Le pipeline de R&D pharmaceutique reste fortement orienté vers l’oncologie : en 2022, elle représente 38 % des produits en développement actif. »

Explication

La « Technology transformation » a pour rôle d’adapter la R&D et les opérations pharmaceutiques grâce à l’adoption de nouvelles technologies. À revoir : Stratégies d'adaptation et réalignement dans la recherche pharmaceutique face aux évolutions. Appui du cours : « - **Technology transformation** : Transformation fondée sur l’adoption de nouvelles technologies pour adapter la R&D et les opérations pharmaceutiques. »

Explication

Le texte présente les plateformes technologiques comme un outil de continuité industrielle reliant découverte, développement et production. Leur rôle n’est donc pas limité à une étape unique. À revoir : Rôle et avantages des plateformes technologiques dans la chaîne de découverte et développement. Appui du cours : « Les plateformes technologiques interviennent sur toute la chaîne de recherche et développement, depuis la découverte jusqu’au développement et à l’industrialisation. Elles ne se limitent donc pas à une seule étape, mais assurent une continuité entre les… »

Explication

Pour un modèle de tissu humain malade destiné au criblage, l’extrait indique que les organoïdes et les sphéroïdes sont les plateformes adaptées. Les autres choix relèvent du séquençage de l’ADN ou d’une autre plateforme de test. À revoir : Plateformes biotechnologiques innovantes : séquençage de l'ADN, organoïdes, sphéroïdes et. Appui du cours : « Les organoïdes et les sphéroïdes servent à modéliser des tissus humains et des pathologies, en particulier pour le criblage et l’étude des maladies. »

Explication

Le texte précise que les nanoparticules servent à augmenter l’efficacité thérapeutique, améliorer la pharmacocinétique et la libération du médicament, tout en réduisant les effets indésirables. À revoir : Nanoparticules pour la délivrance ciblée de médicaments et d'acides nucléiques. Appui du cours : « Les nanoparticules sont utilisées pour la délivrance de médicaments afin d’augmenter l’efficacité thérapeutique, d’améliorer la pharmacocinétique et la libération du médicament, et de réduire les effets indésirables. »

Explication

Les siRNA agissent en déclenchant la coupure puis la dégradation de l’ARNm via le complexe RISC. Les autres propositions décrivent d’autres catégories du passage. À revoir : Thérapeutiques à base d'acides nucléiques : antisens, siRNA, mRNA et vecteurs de délivrance. Appui du cours : « siRNA : petits ARN interférents capables de provoquer la coupure puis la dégradation de l’ARNm via le complexe RISC. »

Explication

Le passage indique explicitement que les modèles de machine learning servent à anticiper l’évolution d’une maladie et la performance d’un médicament avant son exposition chez l’humain. À revoir : Plateformes d'intelligence artificielle pour accélérer la découverte et le développement de. Appui du cours : « Ces modèles servent à anticiper l’évolution d’une maladie et la performance d’un médicament avant même son exposition chez l’humain. »

Explication

Les motifs PAM servent à déterminer quels segments du génome peuvent être liés par une nucléase pour permettre l’édition d’un gène. À revoir : Technologies d'édition génomique : CRISPR-Cas9, mécanismes et applications thérapeutiques. Appui du cours : « Les motifs PAM sont de courtes séquences qui déterminent les segments du génome auxquels une nucléase peut se lier pour éditer un gène. »

Explication

Le passage définit l’hybridome comme une technologie traditionnelle de découverte d’anticorps. Les autres options reprennent d’autres technologies citées dans l’écosystème, mais non le rôle de l’hybridome. À revoir : Plateformes de découverte d'anticorps et autres technologies biologiques complémentaires. Appui du cours : « Hybridoma technology : Technologie traditionnelle de découverte d’anticorps fondée sur l’hybridome, associée à la sélection à haut débit du clone d’intérêt puis à l’expression et à la purification recombinantes. »

Explication

Le source décrit la plateforme comme un nœud d’orchestration reliant ressources internes, externalisation via biotechs ou CRO, et partenariat stratégique. Les autres propositions restreignent ou déforment ce rôle. À revoir : Fonctionnement des plateformes en R&D pharmaceutique : collaborations, externalisation et. Appui du cours : « La plateforme apparaît comme un nœud d’orchestration entre ressources internes, externalisation via biotechs ou CRO, et partenariat stratégique. »

Explication

La propriété intellectuelle sert ici à protéger le cœur technologique afin de préserver la valeur de la plateforme dans un contexte concurrentiel. Elle ne supprime ni les investissements nécessaires ni le risque d’obsolescence. À revoir : Enjeux et défis de la gestion des plateformes biotechnologiques dans l'industrie pharmaceutique. Appui du cours : « La protection du cœur technologique par la propriété intellectuelle est un critère central de pérennité, car elle contribue à préserver la valeur de la plateforme dans un environnement compétitif. »