Fiche de révision : Plateformes Innovantes en Pharmacie

📋 Plan du Cours

1. Organisation des plateformes d'innovation et de découverte de médicaments en industrie
2. Stratégies d'adaptation et réalignement dans la recherche pharmaceutique face aux évolutions
3. Rôle et avantages des plateformes technologiques dans la chaîne de découverte et développement
4. Plateformes biotechnologiques innovantes : séquençage de l'ADN, organoïdes, sphéroïdes et
5. Nanoparticules pour la délivrance ciblée de médicaments et d'acides nucléiques
6. Plateformes de dégradation ciblée des protéines : technologie PROTAC et molécules glue
7. Thérapeutiques à base d'acides nucléiques : antisens, siRNA, mRNA et vecteurs de délivrance
8. Plateformes d'intelligence artificielle pour accélérer la découverte et le développement de
9. Technologies d'édition génomique : CRISPR-Cas9, mécanismes et applications thérapeutiques
10. Plateformes de découverte d'anticorps et autres technologies biologiques complémentaires
11. Fonctionnement des plateformes en R&D pharmaceutique : collaborations, externalisation et
12. Enjeux et défis de la gestion des plateformes biotechnologiques dans l'industrie pharmaceutique

📖 1. Organisation des plateformes d'innovation et de découverte de médicaments en industrie

🔑 Notions clés & Définitions

• Small biotech : structure biotechnologique qui se concentre en général sur un seul domaine, avec une logique de spécialisation et d’expertise.

• Biotechnology platforms Licence Pro Innovation : ensembles de travail et d’organisation utilisés dans l’industrie pharmaceutique pour la découverte et l’innovation, avec une fonction centrée sur ce qu’ils permettent de faire.

• platforms Licence Pro Innovation Thérapeutique : plateformes organisées autour d’aires thérapeutiques, pensées pour soutenir la découverte de médicaments et l’innovation dans l’industrie pharmaceutique.

• Innovation Thérapeutique et Biotechnologies ICPAL : intitulé de formation associé aux plateformes biotechnologiques et à l’innovation thérapeutique, tel qu’il apparaît dans le contenu source.

• Pro Innovation Thérapeutique et Biotechnologies : intitulé de formation lié aux biotechnologies et à l’innovation thérapeutique, mentionné dans le contenu source.

📝 Points essentiels

• L’organisation industrielle des plateformes peut se faire par aires thérapeutiques : les grandes entreprises pharmaceutiques étudient plusieurs domaines, tandis que la small biotech se concentre en général sur un seul domaine.
• L’intérêt d’une plateforme tient d’abord à sa fonctionnalité : ce qui compte est ce qu’elle permet de faire, et non la technologie en elle-même.
• Les plateformes servent à consolider l’expertise, mutualiser les usages et centraliser la maintenance afin d’améliorer le retour sur investissement.
• Elles doivent pouvoir s’adapter à de multiples cibles et situations, tout en restant robustes, rapides, reproductibles et scalables.
• Le pipeline de R&D pharmaceutique reste fortement orienté vers l’oncologie : en 2022, elle représente 38 % des produits en développement actif.

💡 À retenir

L’industrie organise ses plateformes pour transformer une expertise technologique en capacité de découverte utilisable dans plusieurs domaines. La logique dominante est celle d’un outil fonctionnel, adaptable et rentable, capable de soutenir à la fois la spécialisation et l’évolution des priorités thérapeutiques.

📖 2. Stratégies d'adaptation et réalignement dans la recherche pharmaceutique face aux évolutions

🔑 Notions clés & Définitions

• Technology transformation : Transformation fondée sur l’adoption de nouvelles technologies pour adapter la R&D et les opérations pharmaceutiques.
• Digital transformation : based Drug Discovery on only a small part of the digital transformation of medicine and pharmacy in general https://iktos.

📝 Points essentiels

• Les changements de management et les opérations de fusion-acquisition font partie des leviers d’adaptation du secteur.
• L'adaptation de la recherche pharmaceutique passe par un réalignement stratégique face à un environnement mouvant.

💡 À retenir

La R&D pharmaceutique se reconfigure en continu sous l’effet d’un environnement mouvant, des pressions économiques et des opportunités. Cette adaptation passe par le réalignement stratégique, la transformation technologique et la réorganisation des opérations.

📖 3. Rôle et avantages des plateformes technologiques dans la chaîne de découverte et développement

🔑 Notions clés & Définitions

• Technology & methodology platforms : ensembles fonctionnels qui soutiennent l’innovation et la découverte de médicaments, avec un intérêt centré sur leur fonctionnalité plutôt que sur la technologie elle-même. Elles s’inscrivent dans une logique de chaîne continue et peuvent servir plusieurs domaines thérapeutiques.

• Discovery platforms : plateformes utilisées au stade de la découverte, dans la chaîne de recherche et développement, pour soutenir l’identification et l’orientation initiales des projets.

• Development platforms : plateformes mobilisées au stade du développement, après la découverte, pour accompagner la mise au point et l’adaptation des candidats thérapeutiques.

• Industrial platforms : plateformes situées au stade industriel, avec des installations de développement galénique, de production GMP et de scale-up.

• Common services : services mutualisés et partagés entre plusieurs domaines thérapeutiques, fournis par les plateformes pour soutenir différents projets avec une même base de fonctionnement.

📝 Points essentiels

• Les plateformes technologiques interviennent sur toute la chaîne de recherche et développement, depuis la découverte jusqu’au développement et à l’industrialisation. Elles ne se limitent donc pas à une seule étape, mais assurent une continuité entre les différents stades.

• Les plateformes apportent des services communs qui peuvent être partagés entre plusieurs domaines thérapeutiques. Cette logique de mutualisation permet d’utiliser une même base de services pour des applications différentes.

• Les plateformes permettent de réduire les coûts opérationnels grâce à la centralisation et à la mutualisation. Le contenu source insiste aussi sur la consolidation de l’expertise, la maintenance centralisée et le retour sur investissement.

• Les plateformes facilitent les collaborations stratégiques et opérationnelles avec les CRO et les biotechs. Elles s’inscrivent ainsi dans une logique de partenariat, à la fois stratégique et opérationnelle.

• Les plateformes augmentent la capacité d’exécution et favorisent les changements d’échelle et d’adaptation. Elles sont associées à une capacité maximisée, à l’adaptation et à la possibilité de passer à une autre échelle.

💡 À retenir

La plateforme doit être retenue comme un outil de continuité industrielle reliant découverte, développement et production. Sa force tient à sa capacité à mutualiser, à s’adapter et à accompagner le passage d’une étape à l’autre.

📖 4. Plateformes biotechnologiques innovantes : séquençage de l'ADN, organoïdes, sphéroïdes et

🔑 Notions clés & Définitions

• Sanger sequencing : méthode de séquençage enzymatique par terminaison de chaîne, fondée sur l’utilisation de didésoxynucléotides marqués par fluorophore en combinaison avec des désoxynucléotides classiques. Elle permet une lecture d’environ 500 à 700 paires de bases par réaction et peut être difficile pour des séquences à fort contenu en GC.

• Spheroid technology : plateforme de culture en trois dimensions utilisée avec les organoïdes pour modéliser des tissus humains et des pathologies, notamment à des fins de criblage et d’étude des maladies.

• Organ-on-chip : unités miniaturisées de tissus ou d’organes fonctionnels, construites sur de petites puces microfluidiques, utilisées pour le criblage de médicaments ou de combinaisons de médicaments.

• derived from : indique une origine à partir d’un matériau source, ici des échantillons de patients, des tissus, des cellules obtenues par biopsie ou des cellules souches pluripotentes induites.

• Organoids derived from : organoïdes obtenus à partir d’échantillons de patients, de tissus ou de cellules issues de biopsies, ou à partir de cellules souches pluripotentes induites ; ils peuvent être établis pour représenter presque n’importe quel type de tissu.

📝 Points essentiels

• Le NGS et le WGS permettent un séquençage massif en parallèle de milliers à des millions de brins d’ADN simultanément, afin de réduire les coûts du séquençage et d’accélérer l’obtention d’un génome de haute qualité.
• Le séquençage Sanger n’a pas totalement remplacé le NGS/WGS : il reste complémentaire pour séquencer plus rapidement des échantillons d’ADN et des génomes entiers à moindre coût, avec une lecture d’environ 500 à 700 paires de bases par réaction.
• Les organoïdes peuvent être dérivés d’échantillons de patients, notamment de tissus ou de cellules obtenues par biopsie, ou de cellules souches pluripotentes induites (iPSC).
• Les organoïdes et les sphéroïdes servent à modéliser des tissus humains et des pathologies, en particulier pour le criblage et l’étude des maladies.
• Les organ-on-chip utilisent de petites puces microfluidiques pour tester des médicaments ou des combinaisons de médicaments sur des unités fonctionnelles de tissus ou d’organes.

💡 À retenir

Ces plateformes recréent, lisent ou miniaturisent le vivant pour mieux anticiper la réponse biologique. Elles servent à la fois à modéliser des tissus et des maladies, à séquencer plus efficacement l’ADN et à tester des traitements dans des systèmes plus proches du réel.

📖 5. Nanoparticules pour la délivrance ciblée de médicaments et d'acides nucléiques

🔑 Notions clés & Définitions

• Nanoparticles : nanovecteurs utilisés pour la délivrance de médicaments, afin d’améliorer l’efficacité des médicaments, la pharmacocinétique et la libération du médicament, tout en limitant les effets indésirables.

• Nanoparticules : nanocarriers pouvant être inorganiques, organiques, fondés sur des cellules vivantes ou conçus pour la délivrance d’acides nucléiques.

• Lipid nanoparticles (LNP) : nanoparticules lipidiques dans lesquelles des principes actifs peuvent être encapsulés et qui peuvent être ingénierées avec des lipides spécifiques pour guider la distribution tissulaire et cibler des organes et des cellules précis.

• Tissue delivery : délivrance orientée vers des tissus, visant la distribution tissulaire de petites molécules et d’acides nucléiques grâce à des nanoparticules conçues pour ce but.

• Precision delivery : délivrance sélective et prédictible vers des organes et des cellules précis, afin d’acheminer un médicament génétique.

📝 Points essentiels

• Les nanoparticules sont utilisées pour la délivrance de médicaments afin d’augmenter l’efficacité thérapeutique, d’améliorer la pharmacocinétique et la libération du médicament, et de réduire les effets indésirables.
• Elles peuvent prendre plusieurs formes : nanocarriers inorganiques, nanocarriers organiques, systèmes fondés sur des cellules vivantes, ou systèmes de délivrance d’acides nucléiques.
• Les LNP peuvent être conçues avec des lipides spécifiques pour orienter la distribution vers des organes et des cellules déterminés.
• La délivrance ciblée peut utiliser différentes voies d’administration : intraveineuse, sous-cutanée, intramusculaire, intrathécale ou inhalée.
• Un exemple clinique cité est le développement d’un mRNA-LNP inhalé pour traiter des patients atteints de mucoviscidose avec mutation de CFTR.

💡 À retenir

La nanoparticule apparaît comme un vecteur de précision reliant la formulation à la distribution tissulaire et à l’efficacité clinique. Son intérêt tient à sa capacité à orienter la délivrance vers des organes et des cellules précis tout en optimisant l’action thérapeutique.

📖 6. Plateformes de dégradation ciblée des protéines : technologie PROTAC et molécules glue

🔑 Notions clés & Définitions

• Drug Discovery : Targeted protein degraders platforms Protein inhibitor to block a single disease-causing protein Protein degrader to eliminate multiple disease-causing proteins through proteasome degradation of the target protein Modulation of protein activity The PROTAC tech
• Molecular glue : Relative to PROTAC molecules, molecular glues do not have a linker and have a lower MW Molecular glue Zhao et al.

📝 Points essentiels

• Une molécule PROTAC comprend un ligand ciblant l’E3 ligase, un linker et un ligand de la protéine d’intérêt.
• Les PROTAC se lient simultanément à la protéine d’intérêt et à l’E3 ubiquitin ligase, puis induisent la polyubiquitination et la dégradation de la protéine cible par le protéasome.

💡 À retenir

Une molécule PROTAC comprend un ligand ciblant l’E3 ligase, un linker et un ligand de la protéine d’intérêt.

📖 7. Thérapeutiques à base d'acides nucléiques : antisens, siRNA, mRNA et vecteurs de délivrance

🔑 Notions clés & Définitions

• siRNA : petits ARN interférents capables de provoquer la coupure puis la dégradation de l’ARNm via le complexe RISC. Un exemple d’utilisation est donné avec le mode d’action du nusinersen (Spinraza®) dans l’amyotrophie spinale.

• mRNA therapeutics : thérapeutiques fondées sur l’ARNm, associées à une nouvelle vague de médicaments. Elles sont utilisées dans des usages vaccinaux et dans des stratégies de remplacement protéique.

• RNA aptamer : oligonucléotide capable de se lier à des cibles protéiques.

• Non-viral vectors : vecteurs de délivrance fondés sur des matériaux synthétiques, comme les polymères, les lipides, les peptides et des matériaux inorganiques à base de silice. Ils sont mis en avant pour leur moindre immunogénicité, leur biodégradabilité, leur versatilité chimique, leur sécurité renforcée et leur facilité de montée en échelle.

📝 Points essentiels

• Les ASO modulent l’expression génique en agissant sur l’ARN. Un exemple cité est la correction d’épissage dans l’amyotrophie spinale.

• Les siRNA provoquent la coupure puis la dégradation de l’ARNm via le complexe RISC.

• Les thérapeutiques à base d’ARNm sont associées à une nouvelle vague de médicaments et à des usages vaccinaux ou de remplacement protéique.

• Les acides nucléiques nus sont fragiles dans les fluides biologiques : ils sont susceptibles d’être dégradés par les nucléases. Ils pénètrent aussi mal dans les cellules, en raison de leur masse moléculaire élevée, de leur nature hydrophile et de leur forte charge négative.

• Les vecteurs non viraux sont mis en avant pour leur moindre immunogénicité, leur biodégradabilité, leur versatilité chimique, leur sécurité renforcée et leur meilleure facilité de montée en échelle.

💡 À retenir

Les acides nucléiques ouvrent un niveau de contrôle biologique inaccessible aux petites molécules, car ils peuvent agir à plusieurs niveaux de l’expression. Leur efficacité dépend toutefois de la maîtrise de leur délivrance, car ils sont fragiles et pénètrent difficilement dans les cellules.

📖 8. Plateformes d'intelligence artificielle pour accélérer la découverte et le développement de

🔑 Notions clés & Définitions

• Machine learning : ensemble de modèles utilisés dans des plateformes basées sur l’intelligence artificielle pour construire des modèles prédictifs à partir de grandes bases de données humaines intégrées. Ces modèles servent à anticiper l’évolution d’une maladie et la performance d’un médicament avant même son exposition chez l’humain.

• Digitally-native drug discovery : approche intégrée de découverte et de développement des médicaments fondée sur l’usage de données de patients et de grandes bases de données humaines assemblées dans une plateforme intégrée. Elle vise à produire des modèles prédictifs pour sélectionner les cibles, concevoir les molécules et préparer le développement clinique à partir d’une logique guidée par les données.

• Human-centric database : grande base de données centrée sur l’humain, assemblée dans une plateforme intégrée, utilisée comme socle pour développer des modèles prédictifs en découverte et développement de médicaments.

• ubiquitin ligase : composant du système ubiquitine-protéasome impliqué dans des approches de dégradation ciblée des protéines. Dans les technologies décrites, une molécule peut se lier simultanément à une protéine d’intérêt et à une ubiquitin ligase E3 afin d’induire la polyubiquitination puis la dégradation de la protéine cible.

📝 Points essentiels

• Les plateformes d’IA visent à accélérer trois étapes majeures : la découverte de cibles, la conception de molécules et le développement clinique.
• L’approche digitale intégrée repose sur de grandes bases de données humaines pour construire des modèles prédictifs.
• Les modèles d’apprentissage automatique peuvent aider à prévoir comment et quand une maladie va évoluer, ainsi que la performance d’un médicament avant son exposition chez l’humain.
• L’IA est présentée comme une réponse au cloisonnement des données et des opérations qui caractérise la découverte traditionnelle.
• La découverte de médicaments n’est qu’un volet d’une transformation numérique plus large touchant aussi la médecine et la pharmacie.
• L’angle central est celui d’une couche prédictive reliant les données, la conception et la décision clinique avant l’expérimentation humaine.

💡 À retenir

L’IA agit ici comme une couche prédictive qui relie des données humaines intégrées à la conception des molécules et à la décision clinique. Elle permet d’anticiper avant l’exposition chez l’humain, tout en s’inscrivant dans une transformation numérique plus large que la seule découverte de médicaments.

📖 9. Technologies d'édition génomique : CRISPR-Cas9, mécanismes et applications thérapeutiques

🔑 Notions clés & Définitions

• CRISPR : Clustered regularly interspaced short palindromic repeats Cas9: CRISPR-associated protein 9 Construction and development of Protospacer Adjacent Motifs (PAMs) that offer large access to the genome.

📝 Points essentiels

• Les motifs PAM sont de courtes séquences qui déterminent les segments du génome auxquels une nucléase peut se lier pour éditer un gène.
• La réparation d’une cassure double brin peut emprunter des voies distinctes, dont le NHEJ, défini ici comme non-homologous end joining.
• PAMs are short sequences that determine the DNA segments in the genome to which a nuclease can bind to edit a gene.

💡 À retenir

Les motifs PAM sont de courtes séquences qui déterminent les segments du génome auxquels une nucléase peut se lier pour éditer un gène.

📖 10. Plateformes de découverte d'anticorps et autres technologies biologiques complémentaires

🔑 Notions clés & Définitions

• Antibody discovery platform : Be discussed next… Global mAb platform or specialized sub-platforms And many other chemistry, biology, and biotherapeutic platforms o DNA synthesis o 3D bioprinting o Single cell sequencing o Protein crystallization structure o Structural biology platforms o P
• Hybridoma technology : Technologie traditionnelle de découverte d’anticorps fondée sur l’hybridome, associée à la sélection à haut débit du clone d’intérêt puis à l’expression et à la purification recombinantes.

📝 Points essentiels

• La technologie hybridome reste une base de découverte d’anticorps dans le schéma classique de sélection de clone à haut débit, puis d’expression et de purification recombinantes.
• La découverte d'anticorps peut reposer sur une plateforme globale de mAb ou sur des sous-plateformes spécialisées.

💡 À retenir

La découverte d’anticorps s’inscrit dans un écosystème biotechnologique plus large que le seul anticorps monoclonal. Elle s’articule avec des plateformes globales ou spécialisées, l’hybridome, les fragments d’anticorps, les protéines recombinantes et d’autres technologies biologiques complémentaires.

📖 11. Fonctionnement des plateformes en R&D pharmaceutique : collaborations, externalisation et

🔑 Notions clés & Définitions

• Fee-for-service :

  • Platforms operate in and out pharma companies, notably via Biotechs and CRO, under a collaboration agreement or via a fee-for-service contractual process (service providers).

• Protospacer adjacent : PAM=protospacer adjacent motif;

📝 Points essentiels

• Les collaborations peuvent prendre la forme d’un accord de collaboration ou d’un processus contractuel de fee-for-service.
• Les plateformes peuvent fonctionner à l'intérieur des entreprises pharmaceutiques ou à l'extérieur via des biotechs et des CRO.

💡 À retenir

La plateforme apparaît comme un nœud d’orchestration entre ressources internes, externalisation via biotechs ou CRO, et partenariat stratégique. Elle soutient aussi des alliances multi-acteurs autour de la découverte de médicaments.

📖 12. Enjeux et défis de la gestion des plateformes biotechnologiques dans l'industrie pharmaceutique

🔑 Notions clés & Définitions

• pharma companies : entreprises pharmaceutiques dans lesquelles les plateformes peuvent opérer directement, ou avec lesquelles elles peuvent aussi travailler de l’extérieur via des collaborations, des accords ou des prestations de service.

• requires generally large technological & scientific : caractéristique d’une activité de plateforme qui suppose des investissements technologiques et scientifiques importants pour fonctionner et évoluer.

• generally large technological & scientific investments : ensembles d’investissements technologiques et scientifiques importants nécessaires au fonctionnement d’une plateforme, dans un contexte où la technique proposée est très large et où des experts sont requis pour naviguer parmi les possibilités de R&D.

📝 Points essentiels

• La gestion d’une plateforme exige des investissements technologiques et scientifiques importants, car son fonctionnement repose sur une base technique lourde et sur une capacité à intégrer de nouvelles technologies et méthodes.

• Une plateforme peut devenir rapidement obsolète si une technologie de remplacement apparaît, ce qui rend sa gestion particulièrement exposée au renouvellement technologique.

• La protection du cœur technologique par la propriété intellectuelle est un critère central de pérennité, car elle contribue à préserver la valeur de la plateforme dans un environnement compétitif.

• La plateforme doit rester suffisamment adaptable pour suivre l’évolution rapide des technologies et des succès industriels, puisque les plateformes évoluent constamment avec l’arrivée de nouvelles technologies, de nouveaux principes et de nouvelles réussites.

• La gestion d’une plateforme peut être très rentable, mais elle comporte un risque élevé de désuétude et de perte d’avantage compétitif, en raison de la rapidité des évolutions et de l’apparition possible de technologies concurrentes.

💡 À retenir

Voir la plateforme comme un actif stratégique à forte valeur, mais exposé à un cycle de renouvellement technologique permanent. Sa valeur dépend autant de sa rentabilité potentielle que de sa capacité à rester protégée, adaptable et à jour face aux évolutions rapides.

🧩 Compléments de couverture

1. Les grandes entreprises pharmaceutiques organisent souvent leurs plateformes par aires thérapeutiques multiples, par exemple en oncologie, cardiologie, dermatologie, gastroentérologie, neurologie et hématologie.
2. Les petites biotechs se concentrent en général sur un seul domaine, tandis que chaque domaine peut couvrir de très nombreuses pathologies, par exemple plus de 100 cancers et de nombreuses maladies du SNC.
3. L’oncologie reste un axe majeur du pipeline pharmaceutique, avec 38 % des produits en développement actif, soit 2 331 produits.
4. Les maladies infectieuses représentent 16 % des nouvelles substances actives lancées sur les dix dernières années.
5. La transformation du secteur est aussi liée à la pandémie de COVID-19, à la transformation digitale, aux changements de management et aux fusions-acquisitions.
6. L’intérêt d’une plateforme tient à sa fonctionnalité plus qu’à la technologie qui la supporte.
7. Le séquençage Sanger peut être difficile pour les séquences à forte teneur en GC.
8. Le séquençage du génome humain entier peut être réalisé en deux jours pour quelques centaines de dollars.
9. Les organoïdes peuvent être obtenus à partir de cellules souches pluripotentes induites, et les hiPSC permettent de générer des organoïdes représentant presque n’importe quel tissu.
10. Les organoïdes cardiaques dérivés de PSC reproduisent plusieurs couches du cœur, une morphologie de type chambre et souvent une microvascularisation.
11. Les organoïdes rétiniens servent à la modélisation des maladies et au criblage à haut débit de nouveaux candidats médicaments.

12. 100 cancers, many CNS diseases, etc) Therapeutic areas of phase I clinical trials during 2011–2020.

13. COVID-19 pandemic, digital transformation, management change, M&A, … Faster better, cheaper… The pharmaceutical industry is a complex and dynamic field, permanently evolving to meet the demands of patients worldwide.
14. Sanger sequencing can read up to 500-700 bps per reaction.
15. RNA therapeutics ASO: Antisense oligonucleotides RNA Aptamer: oligonucleotides to bind protein targets mRNA: mRNA sequence use as a vaccine Damase et al.
16. Treatment history o 1st line o 2nd line o N line Patient history o comorbidity Immuno Score o Cold tumor o Hot tumor Combinations o Radio o Chemo o Targeted Ther.
17. Can be difficult with sequences having a high GC content Sanger (conventional) sequencing An entire human genome can be sequenced within 2 days at the price of a few hundred dollars.
18.  Circulating tumor DNA to identify KRASG12C mutations 26 DNA Sequencing platforms The place of Organoid/Spheroid in the Drug Discovery chain PLATFORM Human Platform 2.

📅 Repères chronologiques

📊 Tableaux de Synthèse

Plateformes et fonctions clés

Technologies et usages

⚠️ Pièges & Confusions Fréquentes

1. Confondre la plateforme avec la technologie elle-même alors que le contenu insiste sur la fonctionnalité.
2. Oublier que les plateformes couvrent toute la chaîne de R&D, de la découverte à l’industrialisation.
3. Assimiler small biotech et grandes entreprises alors que la small biotech se concentre en général sur un seul domaine.
4. Confondre mutualisation des services et spécialisation par aire thérapeutique.
5. Croire que les nanoparticules servent seulement à encapsuler alors qu’elles visent aussi la distribution tissulaire ciblée.
6. Confondre la fragilité des acides nucléiques avec leur mode d’action : leur limite principale est la délivrance.
7. Mélanger les approches IA basées sur les données humaines avec les plateformes de séquençage ou de délivrance.

✅ Checklist Examen

1. Distinguer small biotech et grandes entreprises pharmaceutiques par leur périmètre d’activité.
2. Retenir que l’intérêt d’une plateforme tient d’abord à sa fonctionnalité.
3. Savoir que les plateformes mutualisent les usages et centralisent la maintenance.
4. Relier les plateformes à la réduction des coûts et au retour sur investissement.
5. Situer les plateformes sur toute la chaîne découverte-développement-industrialisation.
6. Connaître les caractéristiques du séquençage Sanger et sa limite sur les séquences riches en GC.
7. Identifier les nanoparticules comme vecteurs de délivrance ciblée et non comme simple formulation.
8. Associer les LNP à une distribution vers des organes et des cellules précis.
9. Retenir que les acides nucléiques sont fragiles et pénètrent mal dans les cellules.
10. Associer les vecteurs non viraux à la moindre immunogénicité et à la montée en échelle.
11. Comprendre que le machine learning sert à construire des modèles prédictifs à partir de grandes bases humaines.
12. Retenir que l’oncologie représente 38 % des produits en développement actif en 2022.