Fiche de révision : Méthodologie et biostatistiques

📋 Plan du Cours

1. Démarche expérimentale et hypothèses
2. Variables et types de données
3. Question de recherche et méthode
4. Schémas d’étude et mesures épidémiologiques
5. Essais randomisés et contrôle expérimental
6. Causalité et biais expérimentaux
7. Mesures de position et dispersion
8. Hypothèses et risques statistiques
9. Choix du test statistique
10. Graphiques et significativité
11. Présentation des résultats statistiques

📖 1. Démarche expérimentale et hypothèses

🔑 Notions clés & Définitions

• Théorie : Modèle de pensée composé d’hypothèses réfutables, faute de quoi elle constitue un dogme.
• Hypothèse de recherche : Explication possible d’un comportement, formulée avant vérification et devant être testée dans une étude scientifique.

★ À maîtriser

• 🔄 La démarche expérimentale s’enchaîne ainsi :
  1. S’appuyer sur des informations validées par des pairs
  2. Formuler une question et des hypothèses
  3. Élaborer un protocole
  4. Recueillir et analyser les données
  5. Interpréter les résultats au regard des connaissances scientifiques disponibles

Compléments

• L’énoncé « tous les cygnes sont blancs » est réfutable, car la découverte d’un cygne d’une autre couleur suffit à le contredire.

💡 Astuce mémo

Question → hypothèses → protocole → données → interprétation

📖 2. Variables et types de données

🔑 Notions clés & Définitions

• Variable indépendante : Choisie et manipulée par l’expérimentateur, indépendamment de ce que le sujet fait ou souhaite naturellement.

• Variable dépendante : Caractéristique mesurée chez le sujet, pouvant prendre au moins deux valeurs et dont la variation est causée par une ou plusieurs variables indépendantes.

★ À maîtriser

📌 Une variable indépendante contrôlée peut être modifiée par l’expérimentateur, tandis qu’une variable indépendante invoquée ne peut qu’être mesurée ou recueillie, comme le sexe ou l’âge.

📌 Une variable qualitative décrit des modalités non chiffrées ou des chiffres auxquels les opérations mathématiques n’ont pas de sens, tandis qu’une variable quantitative prend des valeurs numériques sur lesquelles ces opérations ont du sens.

• Les variables qualitatives sont : nominales si leurs classes ne sont pas hiérarchisées, ordinales si elles sont ordonnées, binaires si elles ont deux valeurs mutuellement exclusives

Compléments

• Les variables quantitatives peuvent être :
  • continues
  • discrètes
  • temporelles, utilisant des unités de temps

💡 Astuce mémo

Contrôlée : manipulée ; invoquée : mesurée

📖 3. Question de recherche et méthode

★ À maîtriser

• 🔄 Pour formuler une question de recherche :

  1. Préciser l’influence étudiée
  2. Définir les variables indépendante et dépendante et leurs modalités
  3. Déterminer si les données sont répétées et les échantillons appariés
  4. Caractériser les variables et les données avant de choisir le test statistique
  5. Choisir le test avant le recueil des données

• PICO(T) désigne :

  • Population étudiée
  • Intervention ou facteur de risque
  • Comparateur
  • Outcome ou critère de jugement
  • Temporalité

Compléments

📌 L’observation naturaliste étudie les sujets dans leur état ou environnement naturel et requiert du temps, tandis que les enquêtes, questionnaires et entretiens peuvent être réalisés à très grande échelle mais manquent d’objectivité sur les actions rapportées par les sujets.

💡 Astuce mémo

PICO(T) : Population, Intervention, Comparateur, Outcome, Temporalité

📖 4. Schémas d’étude et mesures épidémiologiques

🔑 Notions clés & Définitions

• Étude de cas : Analyse de nombreux aspects de la vie d’un ou de quelques sujets ; elle est adaptée aux cas très rares, mais ses résultats ne sont pas généralisables en raison de la non-représentativité de l’échantillon.
• Étude cas-témoins : Compare la fréquence d’exposition à un facteur entre des sujets malades et des sujets non malades choisis comme témoins.
• Étude de cohorte : Groupe de sujets suivis dans le temps ; une étude de cohortes compare notamment des sujets exposés à des sujets non exposés.
• Prévalence : La prévalence est le nombre de cas à un instant t divisé par la population à risque à cet instant ; elle peut être étudiée par une étude transversale ou une étude de cohorte.
• Incidence : L’incidence est le nombre de nouveaux cas pendant l’intervalle étudié divisé par le nombre de personnes à risque pendant cet intervalle ; le design approprié est l’étude de cohorte.

📝 Points essentiels

• Les études cas-témoins sont présentées comme peu coûteuses et rapides, mais exposées à d’importants biais de mémorisation et de sélection ; les études de cohortes sont coûteuses et longues, mais ces biais y sont moindres.

💡 Astuce mémo

Cohorte : exposition puis maladie ; cas-témoins : maladie puis exposition

📖 5. Essais randomisés et contrôle expérimental

★ À maîtriser

📌 Dans une expérience, le groupe contrôle doit être comparable au groupe traité en toutes choses sauf pour la modalité de la variable indépendante étudiée.

• La répartition des sujets au hasard vise à éviter les biais de sélection et rend les résultats potentiellement généralisables ; une répartition par quotas peut reproduire dans chaque groupe les quotas de la population d’intérêt.

• Dans un essai contrôlé randomisé, l’échantillon est représentatif, les sujets sont répartis au hasard et les groupes contrôle et traitement diffèrent sur une seule variable ; les variables contrôlées sont préférables aux variables invoquées.

📌 Dans une étude en double aveugle, ni le patient ni le médecin ne savent quel traitement reçoit le patient ; une tierce personne est donc nécessaire.

Compléments

• Le cours qualifie de petit un échantillon dont l’effectif est inférieur à 30.

• La randomisation peut être réalisée par ordinateur ou par pile ou face afin d’éviter l’influence consciente ou inconsciente du chercheur sur la sélection.

💡 Astuce mémo

Échantillon représentatif → répartition au hasard → contrôle → aveugle

📖 6. Causalité et biais expérimentaux

🔑 Notions clés & Définitions

• Effet placebo : Influence positive de la croyance en la guérison sur les chances de guérison.
• Biais de Hawthorne : Motivation accrue des sujets conscients de participer à une expérience.

📝 Points essentiels

• Les critères de Hill cités pour examiner la causalité sont :
  • la force de l’association
  • la stabilité de l’association
  • la cohérence
  • la plausibilité
  • la spécificité
  • la relation temporelle
  • la relation dose-effet
  • la preuve expérimentale

📌 Pour contrer l’effet placebo, il faut le répartir équitablement dans les deux groupes ; le double aveugle empêche le patient et le soignant en interaction avec lui de savoir s’il reçoit le traitement ou le placebo.

📌 Un effet plancher survient lorsqu’aucun sujet ne réussit un test trop difficile, tandis qu’un effet plafond survient lorsque tous les sujets réussissent un test trop simple.

• La corrélation entre deux variables ne démontre pas à elle seule que l’une cause l’autre.

💡 Astuce mémo

Association observée ≠ causalité démontrée

📖 7. Mesures de position et dispersion

★ À maîtriser

📌 La moyenne prend en compte les valeurs, tandis que la médiane prend en compte les rangs et est moins affectée par les valeurs extrêmes asymétriques.

📌 Le cours recommande les tests paramétriques lorsque les données suivent une loi normale et que l’échantillon est grand (N > 30), et les tests non paramétriques lorsque les données ne suivent pas une courbe de Gauss ou que l’échantillon est petit (N < 30).

Compléments

• Pour les valeurs 1, 3, 4, 8 et 584, le cours donne une moyenne de 120 et une médiane de 4.

• Pour les données paramétriques, le cours retient la moyenne comme paramètre de position, le SEM comme paramètre de dispersion et l’histogramme comme graphique.

• Pour les données non paramétriques, le cours retient la médiane comme paramètre de position, les quartiles et l’étendue comme paramètres de dispersion, et le box plot comme graphique.

💡 Astuce mémo

Moyenne et SEM pour le paramétrique ; médiane et quartiles pour le non paramétrique

📖 8. Hypothèses et risques statistiques

🔑 Notions clés & Définitions

• Risque de première espèce : Risque de rejeter H0 alors qu’elle est vraie, donc de valider un effet inexistant.
• Risque de deuxième espèce : Risque de ne pas rejeter H0 alors qu’elle est fausse, donc de ne pas confirmer un effet existant.
• Puissance du test : La puissance du test est égale à 1 − β et correspond à la probabilité de rejeter H0 lorsqu’elle est fausse.

📝 Points essentiels

📌 L’hypothèse nulle H0 indique l’absence de différence significative de la variable dépendante entre deux groupes, tandis que l’hypothèse alternative H1 indique une différence significative ; elles sont mutuellement exclusives.

📌 Le cours fixe α à 5 % ; si p < 0,05, H0 est rejetée au profit de H1, tandis que si p ≥ 0,05, H0 n’est pas rejetée et n’est jamais acceptée.

💡 Astuce mémo

α : faux effet ; β : effet manqué

📖 9. Choix du test statistique

🔑 Notions clés & Définitions

• Corrélation : Rapport mathématique mesurant la direction et la force de la relation entre deux variables.

★ À maîtriser

• Le choix du test dépend : du caractère qualitatif ou quantitatif des variables, du nombre de modalités des variables qualitatives, du caractère paramétrique ou non des données quantitatives, de l’indépendance ou de l’appariement des échantillons

📌 Pour deux variables quantitatives continues, le cours recommande la corrélation de Pearson si les données sont paramétriques et celle de Spearman si elles sont non paramétriques.

• Pour une variable qualitative en fonction d’une autre variable qualitative, le cours recommande le test du χ², qui compare les effectifs observés aux effectifs théoriques dans des tableaux de contingence.

📌 Pour comparer une variable quantitative continue entre deux modalités qualitatives, le cours recommande le test t de Student pour des échantillons indépendants paramétriques, le test U de Mann–Whitney pour des échantillons indépendants non paramétriques et un test apparié pour des échantillons appariés.

Compléments

📌 Pour comparer une variable quantitative continue entre plus de deux modalités qualitatives, le cours recommande une one-way ANOVA pour des échantillons indépendants paramétriques, Kruskal–Wallis pour des échantillons indépendants non paramétriques et une ANOVA à mesures répétées ou un GLM pour des échantillons appariés.

• Pour une variable quantitative continue en fonction de deux variables qualitatives, le cours indique une two-way ANOVA ; pour trois variables qualitatives, il indique une three-way ANOVA.

📖 10. Graphiques et significativité

★ À maîtriser

• Le cours associe un nuage de points à une variable quantitative en fonction d’une variable quantitative, et des proportions représentées par un camembert ou un histogramme à une variable qualitative en fonction d’une variable qualitative.

Compléments

• Pour une variable quantitative en fonction d’une variable qualitative, le cours recommande un histogramme avec barres d’erreur SEM ou un box plot si les données sont non paramétriques.

• Le cours associe une étoile à p < 0,05, deux étoiles à p < 0,01 et trois étoiles à p < 0,001.

📖 11. Présentation des résultats statistiques

★ À maîtriser

📌 La présentation d’un résultat statistique doit formuler le sens de la différence entre groupes et indiquer entre parenthèses le nom du test, sa valeur spécifique et la p-value.

📌 Les statistiques descriptives doivent rapporter les effectifs et les proportions.

Compléments

• Les valeurs spécifiques à citer sont : r pour une corrélation, les degrés de liberté et χ² pour un test du χ², t pour un test t de Student, U pour le test de Mann–Whitney, F(ddl1, ddl2) pour une ANOVA