QCM : Méthodologie des études cliniques en DM (22 questions)

Explication

Une étude observationnelle évalue une exposition sans la modifier, alors qu’une étude interventionnelle attribue expérimentalement cette exposition. L’idée selon laquelle les études observationnelles attribuent l’exposition inverse la distinction fondamentale entre les deux méthodes.

Explication

L’absence de modification expérimentale de l’exposition caractérise une étude observationnelle. Une étude interventionnelle nécessiterait que le chercheur attribue l’exposition selon un protocole expérimental.

Explication

Une cohorte suit au cours du temps des groupes définis par leur exposition afin de comparer la survenue d’événements de santé. La comparaison d’une exposition passée entre malades et témoins correspond plutôt à une étude cas-témoins.

Explication

L’étude cas-témoins part du statut de maladie et recherche rétrospectivement une différence d’exposition entre les cas et les témoins. Le suivi de groupes définis par leur exposition vers un événement décrit plutôt une cohorte.

Explication

Un facteur de confusion est associé à la fois à l’exposition et au résultat et peut ainsi produire une association non causale. Une variable indépendante de l’exposition ne peut pas jouer ce rôle de confusion dans cette relation.

Explication

Sans randomisation, les groupes peuvent différer par des facteurs connus ou inconnus, ce qui favorise plusieurs biais et la confusion. La randomisation vise précisément à répartir ces facteurs entre les groupes, tandis que les études observationnelles peuvent tout de même mesurer les événements et les expositions.

Explication

Le protocole précise comment l’essai est organisé, conduit et méthodologiquement encadré. La formation des investigateurs peut accompagner l’étude, mais elle ne constitue pas la fonction principale du protocole.

Explication

Le promoteur assume notamment la qualité des données ainsi que les démarches auprès du CPP, de l’ANSM et de la CNIL, avec l’assurance requise. L’investigateur, et non le promoteur, réalise l’étude sur le terrain auprès des participants.

Explication

La randomisation affecte les patients au groupe expérimental ou contrôle par le hasard et tend à équilibrer les facteurs pronostiques connus et inconnus. Une répartition fondée sur les caractéristiques observées correspond à une allocation dirigée plutôt qu’à une véritable randomisation.

Explication

La clause d’ambivalence repose sur l’incertitude initiale concernant la supériorité relative des traitements comparés. Si l’un des traitements est déjà clairement supérieur, cette incertitude éthique n’est plus présente.

Explication

Pour un dispositif médical, l’aveugle du poseur peut être irréalisable, mais celui de l’évaluateur reste généralement possible et contribue à préserver la comparabilité des groupes. Supprimer l’évaluation ou laisser choisir le groupe introduirait d’autres sources importantes de biais.

Explication

La courbe d’apprentissage doit d’abord être évaluée par une étude de faisabilité, puis accompagnée par des outils comme les vidéos, la simulation, les visites de centres ou le proctoring. Élargir les critères d’éligibilité dès le départ ne mesure ni ne corrige directement cette courbe.

Explication

Un critère de jugement est une mesure destinée à évaluer l’effet d’une intervention, qu’il soit principal, secondaire, clinique, intermédiaire ou composite. La sélection des participants relève plutôt des critères d’inclusion et d’exclusion.

Explication

Le calcul du nombre de sujets tient compte de la différence attendue, de la dispersion des résultats, du risque d’erreur choisi et du risque de perdus de vue. Le nombre de centres ou le pays de recrutement peut influencer l’organisation, mais ne constitue pas les déterminants principaux indiqués ici.

Explication

La valeur p est calculée sous l’hypothèse nulle et indique la probabilité d’obtenir un résultat donné dans cette hypothèse. Elle ne mesure pas la probabilité que l’hypothèse nulle soit vraie.

Explication

Le risque relatif compare l’incidence chez les exposés, $a/(a+b)$, à celle observée chez les non-exposés, $c/(c+d)$. L’expression $a/b$ rapportée à $c/d$ correspond à une comparaison de rapports de cotes, associée à l’odds ratio.

Explication

Le hazard ratio est le rapport des risques instantanés, exprimé par $HR = \frac{h_1}{h_0}$. Il ne compare pas directement les proportions cumulées ni les moyennes des résultats entre les groupes.

Explication

Une revue systématique définit ses objectifs et critères selon PICOS, recherche et sélectionne la littérature, l’évalue de manière critique, puis extrait et synthétise les données. Les autres séquences décrivent plutôt des étapes d’études expérimentales ou observationnelles.

Explication

PICOS organise la question et les critères de sélection selon les participants, les interventions, les comparaisons, les résultats et le type d’étude. Le rapport transparent et reproductible d’une revue relève principalement des recommandations PRISMA.

Explication

Le niveau de preuve évalue la capacité d’une étude à répondre à la question posée, alors que le grade exprime la force d’une recommandation issue de l’ensemble de la littérature. Confondre le grade avec l’évaluation d’une étude isolée inverse ces deux niveaux d’analyse.

Explication

Un fort niveau de preuve exige à la fois un protocole adapté, l’absence de biais majeur, une analyse statistique appropriée et une puissance suffisante. La seule présence d’un protocole adapté ne compense donc pas un biais important ni une puissance insuffisante.

Explication

La minimisation consiste à limiter les données collectées, tandis que la sécurité vise à protéger les données retenues par des mesures adaptées. L’information individuelle et le consentement sont aussi requis, mais ils ne définissent pas cette distinction technique.