Fiche de révision : Estimation et intervalles de confiance

📋 Plan du Cours

1. Inférence et estimation d’un paramètre
2. Variabilité des estimations
3. Compatibilité et incertitude
4. Interpréter l’intervalle de confiance
5. Intervalle de proportion et échantillonnage
6. Calculer un IC de moyenne
7. Précision et usages des intervalles de confiance
8. Essai sur la fibromyalgie
9. Intervalles de confiance en pratique
10. Erreurs, précision et validité
11. Représentativité des échantillons et biais de sélection
12. Prévention et repérage des biais de sélection
13. Biais de mesure et erreurs de mesure
14. Prévention des biais de mesure
15. Protocole d’étude

📖 1. Inférence et estimation d’un paramètre

🔑 Notions clés & Définitions

• Inférence statistique : Utilisation des données observées dans un échantillon pour tirer des conclusions sur les paramètres de la population.

★ À maîtriser

• Un paramètre est une caractéristique de la population, par exemple une prévalence, un risque ou l’effet d’une intervention exprimé par une différence de risque ou de moyennes.

📐 Formule - La prévalence estimée dans un échantillon est $\hat{p}=\frac{x}{N}$, où x est le nombre de cas observés et N la taille de l’échantillon.

Compléments

• Parmi 488 coureurs analysés, 62 cas d’hyponatrémie sont observés, soit un risque estimé de 12,7 % dans l’échantillon.

• Dans une enquête auprès des étudiant·es, la réponse « J’adore les chiffres » concerne 15,0 % des étudiant·es avec option science/math (33/220) et 7,9 % de ceux sans cette option (7/89), soit une différence observée de 7,1 points.

💡 Astuce mémo

L’échantillon est observé ; le paramètre appartient à la population.

📖 2. Variabilité des estimations

★ À maîtriser

• Pour étudier la variabilité d’une estimation, on répète l’échantillonnage aléatoire d’une même population et on observe la distribution des estimations obtenues.

• À mesure que la taille de l’échantillon diminue, l’estimation peut être davantage éloignée du paramètre de la population.

Compléments

• Dans une population où la prévalence réelle de l’allergie est de 30 %, un échantillon aléatoire de 20 personnes peut donner 7 cas, soit une prévalence estimée de 35 %, ou 3 cas, soit 15 %.

• Dans des échantillons aléatoires de 20 personnes issus d’une population où la prévalence est de 30 %, le nombre de cas le plus probable est 6, et un nombre compris entre 4 et 8 est probable.

• Pour une prévalence réelle de 30 %, environ 95 % des échantillons de 20 personnes donnent une prévalence estimée entre 10 % et 50 %.

💡 Astuce mémo

Échantillon plus petit → estimations potentiellement plus éloignées du paramètre.

📖 3. Compatibilité et incertitude

★ À maîtriser

• En pratique, le chercheur ne dispose que d’un seul échantillon et ne connaît pas la prévalence réelle dans la population.

• Lorsque 7 cas sont observés parmi 20 personnes, la prévalence estimée est de 35 %, et les valeurs de prévalence dans la population comprises entre 15 % et 59 % sont compatibles avec ces données.

Compléments

• Avec un échantillon de 50 personnes issu d’une population où la prévalence est de 30 %, 95 % des échantillons donnent une prévalence estimée entre 18 % et 44 %.

• Pour 7 cas observés parmi 20 personnes, 15 % est la plus petite prévalence de la population compatible avec les données et 59 % est la plus grande.

• Pour 7 cas observés parmi 20 personnes, une prévalence de 30 % ou de 50 % dans la population est compatible avec les données, tandis qu’une prévalence de 75 % ne l’est pas.

💡 Astuce mémo

Une estimation est observée ; plusieurs paramètres peuvent être compatibles avec elle.

📖 4. Interpréter l’intervalle de confiance

🔑 Notions clés & Définitions

• Intervalle de confiance : Ensemble des valeurs du paramètre compatibles avec les données de l’échantillon.

★ À maîtriser

• L’intervalle de confiance sert à déterminer ce que les données de l’échantillon permettent de conclure sur le paramètre de la population.

• Lors d’échantillonnages répétés dans une même population, 95 % des IC à 95 % contiennent le paramètre et 5 % ne le contiennent pas, quelle que soit la taille d’échantillon.

Compléments

• À partir d’un seul intervalle de confiance, on ne sait pas si celui-ci contient la valeur du paramètre.

💡 Astuce mémo

Un IC répété couvre le paramètre dans 95 % des cas ; un IC unique ne révèle pas s’il le couvre.

📖 5. Intervalle de proportion et échantillonnage

★ À maîtriser

📐 Formule - L’IC à 95 % d’une proportion s’approxime par $\hat p \pm 2\sqrt{\frac{\hat p(1-\hat p)}{n}}$.

• Le théorème de la limite centrale indique que, lorsque n augmente, la distribution des moyennes d’échantillons tend vers une distribution normale de moyenne $\mu$ et de variance $\sigma^2/n$, où $\mu$ et $\sigma^2$ sont la moyenne et la variance de la population.

📌 La dispersion des observations individuelles se mesure par l’écart type, tandis que la dispersion des moyennes estimées d’échantillons se mesure par l’erreur type.

Compléments

• Dans la formule de l’IC d’une proportion, $\hat p$ est la proportion observée dans l’échantillon et l’intervalle est centré sur cette estimation.

• Le facteur 2 correspond à une approximation du niveau de confiance de 95 %, dont la valeur exacte est 1,96.

• Pour 62 cas d’hyponatrémie parmi 488 marathonien·nes, la proportion observée est 12,7 % et l’IC à 95 % est de 9,7 % à 15,7 %.

• 🔄 La simulation procède ainsi :
  1. Tirer plusieurs échantillons aléatoires dans une même population normale.
  2. Comparer les moyennes estimées pour des échantillons de tailles 5 puis 25.
  3. Répéter la démarche avec une population de distribution asymétrique.

💡 Astuce mémo

Échantillonner plusieurs fois → distribuer les moyennes estimées → leur dispersion diminue quand n augmente.

📖 6. Calculer un IC de moyenne

★ À maîtriser

📐 Formule - L’IC à 95 % d’une moyenne estimée s’approxime par $m \pm 2\frac{s}{\sqrt{n}}$, où $m$ est la moyenne observée dans l’échantillon.

Compléments

📐 Formule - L’erreur type de la moyenne estimée est $\frac{s}{\sqrt{n}}$, où $s$ est l’écart type des données et $n$ la taille de l’échantillon.

• Pour 228 étudiantes, la taille moyenne est de 166,2 cm, l’écart type de 6,5 cm, l’erreur type de 0,43 cm et l’IC à 95 % de 165,4 à 167,1 cm.

• Pour 76 étudiants, la taille moyenne est de 179,5 cm, l’écart type de 7,6 cm, l’erreur type de 0,87 cm et l’IC à 95 % de 177,7 à 181,2 cm.

📖 7. Précision et usages des intervalles de confiance

★ À maîtriser

• À dispersion constante, multiplier la taille de l’échantillon par quatre divise par deux la largeur de l’IC, car l’erreur type dépend de la racine carrée de n.

• Pour une proportion, la largeur de l’IC est maximale lorsque la proportion observée est proche de 50 % et diminue lorsqu’elle se rapproche de 0 ou de 1.

• L’interprétation d’un IC est toujours l’ensemble des valeurs du paramètre compatibles avec les données, et son usage est l’inférence sur la population.

📌 L’IC sert à l’inférence sur la population, tandis que la description de l’échantillon repose notamment sur les effectifs, les pourcentages, la moyenne avec écart type ou la médiane avec intervalle interquartile.

Compléments

• Avec les formules du cours, la largeur de l’IC à 95 % vaut quatre fois l’erreur type.

• Un biais ne modifie pas la largeur de l’IC, de sorte qu’un intervalle étroit peut être faux.

• Un IC à 95 % peut être calculé pour :

  • une proportion
  • une moyenne
  • une différence de proportions
  • une différence de moyennes
  • un ratio
  • un coefficient de corrélation
  • une pente de régression

💡 Astuce mémo

Effectif accru ou dispersion réduite → erreur type plus faible → IC plus étroit.

📖 8. Essai sur la fibromyalgie

★ À maîtriser

• La différence estimée entre les variations du score FIQR est calculée comme la variation moyenne sous exercice aérobie moins celle sous tai-chi ; une différence positive favorise le tai-chi.

• Pour le résultat principal à 24 semaines, la différence estimée est de +5.5 points et l’IC95% va de 0.6 à 10.4 ; l’IC exclut 0 mais contient le seuil de 8.1 points, ce qui indique un effet en faveur du tai-chi sans établir sa pertinence clinique.

Compléments

• Dans l’essai randomisé sur la fibromyalgie, 226 participant·es ont été réparti·es entre quatre groupes tai-chi (151 personnes au total) et un groupe d’exercice aérobie (75 personnes). - Wang C et al., BMJ, 2018

• L’essai compare le tai-chi, pratiqué pendant 12 ou 24 semaines à raison d’une ou deux séances par semaine, à l’exercice aérobie pratiqué pendant 24 semaines à raison de deux séances par semaine. - Wang C et al., BMJ, 2018

• Le critère de jugement est l’évolution du score FIQR à 24 semaines chez des adultes atteints de fibromyalgie. - Wang C et al., BMJ, 2018

• Dans l’essai sur la fibromyalgie, la plus petite différence cliniquement pertinente est de 8.1 points, seuil correspondant à la plus petite différence perçue comme importante par les patientes.

• Pour le programme de tai-chi suivi deux fois par semaine pendant 24 semaines, l’IC95% est entièrement dans la zone d’effet cliniquement pertinent en faveur du tai-chi ; il s’agit d’une comparaison secondaire parmi les quatre groupes tai-chi.

• À 52 semaines, l’IC95% contient 0 et reste entre −8.1 et 8.1 points : on ne peut conclure à un effet, et les valeurs compatibles ne correspondent pas à un effet cliniquement pertinent.

📖 9. Intervalles de confiance en pratique

★ À maîtriser

• La différence de risque de naissance prématurée entre femmes vaccinées et non vaccinées est de −0.4 point de pourcentage, avec un IC95% de −0.75 à −0.06 ; les données ne sont pas compatibles avec une absence d’association et sont compatibles avec un risque inférieur de 0.06 à 0.75 point chez les femmes vaccinées.

📌 Une association observée dans une étude de cohorte ne démontre pas nécessairement un effet causal, car les groupes peuvent différer sur d’autres caractéristiques ; dans l’étude citée, les non-vaccinées comptaient 2.5 fois plus de fumeuses et l’association disparaissait après prise en compte des différences entre groupes.

Compléments

• Dans l’étude de cohorte rétrospective sur la vaccination contre le Covid-19 pendant la grossesse, le risque de naissance prématurée avant 37 semaines est de 6.5 % chez les femmes vaccinées et de 6.9 % chez les femmes non vaccinées.

• Un IC95% très étroit, obtenu ici à partir de 85 000 grossesses, indique une estimation précise mais ne garantit pas que les groupes comparés soient comparables.

• Dans l’essai randomisé AR101 contre placebo chez des enfants allergiques à l’arachide, la tolérance à une dose de 1 g de protéine d’arachide est de 58.3 % sous AR101 et de 2.3 % sous placebo, soit une différence de 56.0 points de pourcentage avec un IC95% de 44.1 à 65.2.

• Dans l’essai RECOVERY, le risque relatif de décès à 28 jours sous hydroxychloroquine par rapport aux soins usuels est de 1.08, avec un IC95% de 0.97 à 1.19 ; pour un risque relatif, l’absence d’effet correspond à 1.

• Dans l’essai sur le jus de canneberge, la différence du risque de récidive d’infection urinaire à six mois est de 20 points de pourcentage, avec un IC95% de 3 à 36 ; l’effet est probable mais son ampleur est imprécise.

📖 10. Erreurs, précision et validité

★ À maîtriser

• Un IC95% concerne les valeurs compatibles du paramètre estimé et non les valeurs individuelles des patientes ; il ne signifie donc pas que 95 % des patientes ont une valeur comprise dans cet intervalle.

• La présence de 0 dans un IC95% signifie que l’absence d’effet est compatible avec les données, mais ne prouve pas qu’il n’y a pas d’effet.

• La largeur de l’IC95% renseigne sur la précision de l’estimation, tandis que la validité dépend notamment de l’absence de biais ; un IC étroit ne garantit donc pas un résultat valide.

Compléments

📌 Les erreurs aléatoires, dues notamment à la variabilité entre individus, à un petit échantillon ou à une mesure imprécise, élargissent l’IC95% et réduisent la précision ; les erreurs systématiques ou biais, notamment de sélection ou de mesure, décalent l’estimation et menacent sa validité.

• L’IC95% ne renseigne pas sur l’existence éventuelle d’une erreur systématique.

💡 Astuce mémo

L’erreur aléatoire élargit l’IC ; le biais déplace l’estimation.

📖 11. Représentativité des échantillons et biais de sélection

🔑 Notions clés & Définitions

• Biais de sélection : Erreur systématique dans la sélection des participant·es qui conduit à une estimation incorrecte du phénomène mesuré.

★ À maîtriser

📌 Une inférence statistique juste nécessite un échantillon représentatif de la population cible et de taille suffisante pour obtenir une précision adéquate ; il faut toujours identifier la population cible.

• Un échantillon non représentatif ne produit un biais que si le facteur qui a déterminé l’entrée des participant·es dans l’étude est lié au phénomène estimé.

Compléments

• Un échantillon représentatif est idéalement obtenu par tirage au sort des participantes.

• Un échantillon représentatif est idéalement constitué par tirage au sort, tandis qu’un échantillon complet est particulièrement recherché pour étudier les maladies rares.

• Les sources possibles de non-représentativité comprennent : les volontaires, les patient·es choisi·es par le médecin, les personnes perdues de vue qui diffèrent de celles suivies jusqu’au bout

📌 Un biais de sélection peut aussi résulter de la comparaison de groupes qui ne sont pas comparables.

💡 Astuce mémo

La sélection détermine qui entre et qui reste ; la mesure détermine comment la variable est observée.

📖 12. Prévention et repérage des biais de sélection

★ À maîtriser

• 🔄 La prévention et le repérage d’un biais de sélection reposent sur plusieurs étapes :

  1. Définir la population cible et des critères d’éligibilité justifiés.
  2. Inclure les personnes éligibles de façon consécutive ou par tirage au sort.
  3. Couvrir les sites et plages horaires pertinents pour la population cible.
  4. Prévoir le suivi afin de limiter les personnes perdues de vue.
  5. Examiner dans l’article les modalités de recrutement, les effectifs à chaque étape et les différences entre groupes.

• Le biais de sélection se prévient à la conception de l’étude, se rattrape rarement à l’analyse et n’est pas signalé par l’IC95 %.

Compléments

• Dans l’étude sur l’hyponatrémie, 511 personnes se sont présentées à l’arrivée et 488 ont été analysées, soit 63,7 % des personnes recrutées.

• Le groupe initial pouvait être atypique en raison : du recrutement lors d’une exposition, de l’approche des participant·es « au petit bonheur », de l’absence de description des refus

• Dans l’étude sur l’hyponatrémie, un tiers des participant·es a été perdu de vue, ce qui faisait suspecter une sous-estimation du risque si les personnes symptomatiques avaient moins de chances de terminer la course.

📖 13. Biais de mesure et erreurs de mesure

★ À maîtriser

📌 L’erreur de mesure aléatoire augmente la variabilité et élargit l’IC, tandis que l’erreur systématique décale l’estimation dans un même sens.

Compléments

• Les sources de biais de mesure comprennent : un instrument mal étalonné, inadapté ou non validé, des conditions de mesure non standardisées, une mesure par une personne connaissant le groupe des participant·es ou l’hypothèse de l’étude, une déclaration influencée par la mémoire ou les attentes sociales, un questionnaire orienté ou dont la traduction n’est pas validée, des mesures plus fréquentes dans un groupe que dans l’autre

• Dans une enquête où la taille est déclarée plutôt que mesurée, la taille corporelle déclarée tend à surestimer la taille mesurée; cette surestimation augmente avec l’âge et est généralement plus marquée chez les hommes, autour de 1 cm, que chez les jeunes femmes, chez qui elle est de quelques millimètres.

• Une estimation de taille moyenne fondée sur des tailles déclarées est probablement surestimée, et l’IC95 % ne révèle pas ce biais éventuel.

💡 Astuce mémo

L’erreur aléatoire élargit l’IC ; le biais systématique décale l’estimation.

📖 14. Prévention des biais de mesure

★ À maîtriser

• Pour prévenir et repérer un biais de mesure, il faut utiliser des instruments validés et étalonnés, standardiser les procédures et former les personnes qui mesurent, mesurer plutôt que faire déclarer quand c’est possible, réaliser les mesures sans connaître le groupe, puis vérifier dans l’article la méthode, l’instrument et le mode de déclaration ou de mesure de chaque variable.

• Inclure davantage de participant·es réduit l’erreur aléatoire, mais ne corrige pas un biais de mesure systématique.

Compléments

• Un biais systématique décale l’estimation dans un sens, ne diminue pas quand l’effectif augmente et n’est pas reflété par l’IC95 %.

📖 15. Protocole d’étude

🔑 Notions clés & Définitions

• Protocole : Document qui définit à l’avance les méthodes d’une étude.

📝 Points essentiels

• Le protocole précise : la question de recherche et sa justification, la population, les critères d’éligibilité et le mode de recrutement, les variables, leur définition et leur méthode de mesure, le suivi des participant·es, le nombre de participant·es nécessaire, les analyses statistiques prévues

• Le protocole est soumis à une commission d’éthique avant le début de l’étude, et les essais sont enregistrés publiquement.