Fiche de révision : Initiation aux médicaments

📋 Plan du Cours

1. Définition et composition du médicament
2. Origines et dénominations des médicaments
3. Formes galéniques et classifications
4. Développement préclinique et objectifs
5. Essais cliniques et autorisation
6. Commercialisation et cycle économique
7. Surveillance après commercialisation
8. Disponibilité et réglementation pratique

📖 1. Définition et composition du médicament

🔑 Notions clés & Définitions

• Médicament : code de la santé publique, article L.511 — Toute substance ou composition présentée comme possédant des propriétés curatives ou préventives, ou pouvant être utilisée pour établir un diagnostic ou restaurer, corriger ou modifier une fonction physiologique par une action pharmacologique, immunologique ou métabolique.

★ À maîtriser

📌 Un médicament contient un ou plusieurs principes actifs associés à des excipients ; le principe actif produit l’effet thérapeutique tandis que les excipients n’ont pas d’effet thérapeutique recherché.

Compléments

• La liste comprend notamment:

  • l’alcool
  • le sucre
  • le lactose
  • le latex

• Les excipients servent à: adapter le médicament à sa voie d’administration, modifier son goût ou son odeur, moduler la vitesse de libération du principe actif, améliorer sa conservation

💡 Astuce mémo

Principe actif : effet thérapeutique ; excipient : rôle technique, mais effets indésirables possibles.

📖 2. Origines et dénominations des médicaments

🔑 Notions clés & Définitions

• Biomédicament : Médicament extrait du vivant, modifié ou non, ou produit par un organisme génétiquement modifié.

📝 Points essentiels

• Les principales origines sont:
  • animale
  • végétale
  • minérale
  • gazeuse
  • hémisynthétique
  • synthétique
  • biotechnologique

📌 La Dénomination Commune Internationale, attribuée par l’Organisation mondiale de la santé, est le nom commun international d’un médicament, tandis que le laboratoire lui attribue un nom commercial ou nom de spécialité.

💡 Astuce mémo

Naturel → hémisynthétique → synthétique → biomédicament.

📖 3. Formes galéniques et classifications

🔑 Notions clés & Définitions

• Forme galénique : Mise en forme du principe actif et des excipients, par exemple en comprimé, solution buvable, gélule, suppositoire ou forme injectable.
• Préparation magistrale : Médicament préparé extemporanément en pharmacie selon une prescription nominative pour un seul malade déterminé.

📝 Points essentiels

📌 Les formes systémiques visent une diffusion dans tout l’organisme, tandis que les formes locales sont appliquées sur une zone déterminée mais peuvent aussi rejoindre la circulation générale.

📌 Une spécialité générique possède la même composition qualitative et quantitative en principe actif et la même forme pharmaceutique que le médicament princeps, avec une diffusion équivalente dans l’organisme.

💡 Astuce mémo

Forme locale ne signifie pas absence de diffusion générale.

📖 4. Développement préclinique et objectifs

★ À maîtriser

• Les prérequis concernent:

  • le mécanisme d’action
  • la circulation dans l’organisme
  • le profil de sécurité
  • les indications thérapeutiques
  • la qualité de fabrication

• Les études précliniques évaluent:

  • la toxicité aiguë et chronique
  • le pouvoir mutagène
  • le risque reprotoxique
  • la pharmacodynamie
  • la pharmacocinétique

Compléments

• Le développement d’un médicament avant l’AMM dure en moyenne 10 à 12 ans et coûte environ 800 millions à 1 milliard d’euros.

💡 Astuce mémo

Pharmacodynamie, pharmacocinétique et toxicologie → profil d’efficacité et de sécurité.

📖 5. Essais cliniques et autorisation

📝 Points essentiels

• Les phases des essais cliniques suivent une progression allant de l’évaluation de la sécurité et de la dose en phase I, à l’étude de l’efficacité et de la posologie en phase II, puis à la confirmation comparative de l’efficacité en phase III.

📌 La loi Jardé impose pour les essais de médicaments l’autorisation de l’Agence nationale de sécurité du médicament et du Comité de protection des personnes, ainsi qu’une assurance avant le début de l’essai.

📌 Tout participant à un essai clinique doit être volontaire et donner un consentement libre et éclairé après une information orale et écrite délivrée par un médecin.

💡 Astuce mémo

Phase I : sécurité → phase II : efficacité et dose → phase III : comparaison.

📖 6. Commercialisation et cycle économique

🔑 Notions clés & Définitions

• Autorisation de Mise sur le Marché : Garantit qu’un médicament possède un profil satisfaisant de qualité, de sécurité et d’efficacité.
• Résumé des Caractéristiques du Produit : Destiné aux professionnels de santé et rassemble la composition, les indications, la posologie, la forme pharmaceutique et les données précliniques, cliniques et de sécurité d’emploi.

★ À maîtriser

📌 Le Service Médical Rendu dépend de la gravité et de l’importance de la maladie, tandis que l’Amélioration du Service Médical Rendu mesure le progrès apporté par rapport aux traitements existants.

Compléments

• Une demande d’AMM peut être déposée auprès de l’Agence européenne des médicaments pour couvrir les pays de l’Union européenne ou auprès de l’ANSM pour une demande nationale française. — Agence Européenne d’Evaluation des Médicaments, 2019

• Le développement d’un médicament prend environ 12 à 13 ans entre le dépôt du brevet et la mise sur le marché, alors que le brevet dure 20 ans avec une prolongation possible de 5 ans maximum par certificat complémentaire de protection.

💡 Astuce mémo

AMM → prix et remboursement → mise sur le marché.

📖 7. Surveillance après commercialisation

🔑 Notions clés & Définitions

• Pharmacovigilance : Surveillance continue du médicament afin d’évaluer régulièrement son rapport bénéfice-risque pendant les essais et après sa commercialisation.

★ À maîtriser

• Les essais cliniques détectent surtout les effets indésirables survenant dans plus de 1 % des cas, tandis que les effets rares comme 1/1000, 1/10 000 ou 1/100 000 sont généralement révélés après la commercialisation.

📌 Les effets indésirables sont déclarés aux Centres Régionaux de Pharmacovigilance, et leur déclaration est une obligation réglementaire pour les professionnels de santé tandis que les patients peuvent aussi déclarer eux-mêmes.

📌 Une AMM peut être suspendue ou retirée si la spécialité devient nocive, si son efficacité fait défaut, si sa composition est différente de celle déclarée ou si les conditions réglementaires ne sont plus remplies.

Compléments

• La phase IV peut rechercher:
  • de nouvelles indications
  • de nouvelles formes d’administration
  • de nouveaux dosages
  • de nouvelles associations thérapeutiques

💡 Astuce mémo

Déclarations d’effets indésirables → analyse du signal → réévaluation du bénéfice-risque.

📖 8. Disponibilité et réglementation pratique

★ À maîtriser

📌 Les médicaments peuvent être disponibles en ville, à l’hôpital ou dans les deux secteurs ; la rétrocession permet à l’hôpital de vendre directement certains médicaments à des patients externes.

📌 Les médicaments non listés sont disponibles sans ordonnance, tandis que les médicaments listés contiennent des substances vénéneuses et ne sont délivrés que sur prescription par un pharmacien.

• Les médicaments listés comprennent:
  • la liste I des substances toxiques
  • la liste II des substances dangereuses
  • les stupéfiants, notamment les morphiniques

Compléments

📌 Les médicaments de liste I sont délivrés par fraction de 30 jours au maximum et leur prescription est renouvelable jusqu’à 12 mois maximum si le renouvellement est autorisé.

📌 Les stupéfiants nécessitent une ordonnance sécurisée et leur prescription ou délivrance est généralement limitée à 28 jours, avec une durée de 7 à 28 jours selon la substance et la forme pharmaceutique.

• Le RCP est accessible sur le site de l’ANSM et dans la base VIDAL et contient notamment les indications, la posologie, les contre-indications, les interactions, les effets indésirables, les données pharmacologiques et les conditions de conservation.

💡 Astuce mémo

Non listé : vente libre ; listé : prescription et délivrance contrôlées.

📊 Tableaux de synthèse

Phases des essais cliniques

Catégories de médicaments listés