Fiche de révision : Régulation et accès au médicament

📋 Plan du Cours

1. Système de santé français
2. Médicament et cadre juridique
3. Développement du médicament
4. Dossier et exigences de l’AMM
5. Procédures d’obtention de l’AMM
6. Suspension et accès compassionnel
7. Missions et commissions de la HAS
8. SMR et ASMR
9. Prix du médicament
10. Remboursement du médicament

📖 1. Système de santé français

📝 Points essentiels

• Les principaux acteurs du système de santé français sont: les ministères, les Agences Régionales de Santé, les agences ou établissements de l’État, les régimes d’assurance maladie, les ordres et syndicats de professionnels de santé, les associations de patients

📌 Les soins ambulatoires constituent généralement le premier recours, tandis que les soins hospitaliers constituent normalement le second recours, même si le manque de médecins peut entraîner une surcharge des urgences.

• Les financeurs du système de soins sont:

  • les régimes d’assurance maladie obligatoire
  • les régimes complémentaires
  • les financeurs publics
  • les ménages

• L’ANSM surveille la qualité et la sécurité des médicaments et peut exercer un rôle de police sanitaire, tandis que la HAS évalue notamment la qualité des soins dans les établissements de santé.

📖 2. Médicament et cadre juridique

🔑 Notions clés & Définitions

• Médicament : Toute substance ou composition utilisée pour ses propriétés curatives ou préventives contre les maladies humaines ou vétérinaires, pour établir un diagnostic ou pour restaurer, corriger ou modifier les fonctions physiologiques par une action pharmacologique, immunologique ou métabolique.

★ À maîtriser

• Les industriels développent davantage les médicaments dits blockbusters, destinés à des pathologies fréquentes comme l’hypertension artérielle ou le diabète, que les médicaments destinés aux maladies orphelines touchant peu de patients.

📌 Un agoniste ouvre ou active le récepteur, tandis qu’un antagoniste ferme ou bloque le récepteur.

Compléments

• Le cadre juridique encadre:
  • la recherche
  • le développement
  • la fabrication
  • la distribution
  • l’information
  • la publicité
  • la commercialisation

💡 Astuce mémo

Curatif soigne, préventif protège, diagnostique révèle

📖 3. Développement du médicament

★ À maîtriser

• 🔄 Les étapes du développement du médicament sont:

  1. la recherche et la découverte
  2. le développement non clinique
  3. le développement clinique
  4. la pharmacovigilance après l’AMM

• Le développement complet d’un médicament dure généralement 15 à 20 ans, avec environ 8 000 à 10 000 molécules au départ et seulement 2 à 5 molécules parvenant au début du développement clinique.

• 🔄 Les phases du développement clinique sont: la phase 1 chez des volontaires sains ou certains patients, la phase 2 chez les patients cibles, la phase 3 sur des cohortes de 1 000 à 5 000 patients

Compléments

• La phase 4 correspond à la vie réelle du médicament et à sa surveillance par la pharmacovigilance après sa mise sur le marché.

💡 Astuce mémo

Découverte → non-clinique → clinique → pharmacovigilance

📖 4. Dossier et exigences de l’AMM

★ À maîtriser

📌 L’AMM exige de démontrer la qualité pharmaceutique, la sécurité d’emploi et l’efficacité du médicament, avec un rapport bénéfice-risque favorable.

• Le dossier de demande d’AMM est présenté dans le format harmonisé Common Technical Document, géré par l’International Conference on Harmonisation, et comprend 5 modules.

• Le module 3 porte sur la qualité pharmaceutique, le module 4 sur les essais précliniques et le module 5 sur les essais cliniques.

Compléments

• Le module administratif contient notamment:
  • le résumé des caractéristiques du produit
  • la notice
  • la proposition d’étiquetage

💡 Astuce mémo

QSE : qualité, sécurité, efficacité

📖 5. Procédures d’obtention de l’AMM

★ À maîtriser

📌 La procédure centralisée est obligatoire pour les médicaments issus des biotechnologies et, si elle aboutit, l’AMM est valable dans les 27 États membres de l’Union européenne avec obligation de commercialisation.

• Dans la procédure centralisée, le dossier est déposé à l’EMA, évalué par le CHMP, puis transmis à la Commission européenne qui délivre l’AMM.

📌 Dans la procédure décentralisée, le laboratoire dépose le dossier dans les États membres concernés, choisit un État de référence et les autres pays peuvent reconnaître ou non son évaluation.

Compléments

📌 Une AMM nationale obtenue auprès de l’agence nationale permet de commercialiser le médicament uniquement dans le pays concerné.

💡 Astuce mémo

Centralisée = obligation européenne ; décentralisée = choix national

📖 6. Suspension et accès compassionnel

📝 Points essentiels

• Une AMM est délivrée pour 5 ans, puis son renouvellement repose sur un dossier consolidé avant l’obtention éventuelle d’une AMM définitive.

• Le directeur général de l’agence du médicament peut suspendre ou retirer une AMM lorsque la spécialité est nocive, inefficace, non conforme à sa composition déclarée, fondée sur des renseignements erronés ou lorsque les conditions réglementaires ne sont plus remplies.

• Les Autorisations d’Accès Compassionnel remplacent les anciennes ATU pour des patients atteints de maladies graves, rares ou orphelines sans traitement, tandis que les Cadres de Prescription Compassionnelle remplacent les RTU et concernent notamment une population plus large en médecine ambulatoire.

• Pour une AAC, le médecin justifie la demande auprès de l’ANSM, des experts évaluent le dossier, puis, en cas d’avis favorable, le traitement est commandé, dispensé par la PUI et suivi avec le laboratoire, l’ANSM et le CRPV.

💡 Astuce mémo

Risque détecté → suspension → précautions ou retrait

📖 7. Missions et commissions de la HAS

🔑 Notions clés & Définitions

• Haute Autorité de Santé : Contribue à la régulation du système de santé par l’amélioration de la qualité et de l’efficience en santé.

📝 Points essentiels

• Les deux activités principales de la HAS sont l’évaluation et la recommandation d’une part, et l’accréditation et la certification d’autre part.

• La HAS évalue les produits, actes, prestations et technologies de santé d’un point de vue médical et économique afin de contribuer aux décisions de remboursement.

• La Commission de transparence évalue les médicaments ayant obtenu leur AMM lorsque leur laboratoire demande leur inscription sur la liste des médicaments remboursables, notamment au regard du SMR et de l’ASMR.

💡 Astuce mémo

Évaluer les produits, certifier les établissements

📖 8. SMR et ASMR

🔑 Notions clés & Définitions

• Service médical rendu : Un critère composite évalué pour chaque indication d’un médicament afin d’apprécier son intérêt et son éventuel remboursement.

📝 Points essentiels

• Le SMR prend en compte: la gravité de l’affection, le niveau d’efficacité et les effets indésirables, la place dans la stratégie thérapeutique, le caractère préventif, curatif ou symptomatique

📌 Un SMR majeur, important, modéré ou faible est compatible avec un remboursement, tandis qu’un SMR insuffisant ne permet pas l’inscription sur la liste de la Sécurité sociale.

📌 L’ASMR compare les médicaments d’une même indication et comporte cinq niveaux allant de I, progrès thérapeutique majeur, à V, absence complète d’amélioration.

💡 Astuce mémo

SMR = intérêt propre ; ASMR = comparaison

📖 9. Prix du médicament

★ À maîtriser

• Le prix des médicaments remboursés est fixé par le CEPS en négociation avec les entreprises pharmaceutiques, tandis que le prix des médicaments non remboursables en vente libre est libre.

• La fixation du prix cherche un équilibre entre l’accès aux innovations, l’intérêt général et les impératifs économiques, notamment par l’utilisation de génériques lorsque cela est possible.

Compléments

• La composition du CEPS comprend: quatre administrations, trois représentants des régimes obligatoires d’assurance maladie, un représentant des assureurs complémentaires, un président, un vice-président

📖 10. Remboursement du médicament

★ À maîtriser

• L’UNCAM fixe le taux de prise en charge des soins, définit le champ des prestations remboursables et conduit la politique conventionnelle en s’appuyant sur le SMR.

• Les trois principaux régimes regroupés par l’UNCAM sont:

  • le régime général
  • le régime agricole
  • le régime social des indépendants

Compléments

📌 Les mutuelles complémentaires peuvent prendre en charge le reste à payer par le patient selon les garanties du contrat souscrit.

📊 Tableaux de synthèse

Procédures d’AMM

SMR et ASMR