QCM : AMM et essais cliniques — 19 questions

Explication

L’autorisation de mise sur le marché permet au titulaire des droits d’exploitation de commercialiser un médicament fabriqué industriellement. L’autorisation temporaire d’utilisation correspond plutôt à une mise à disposition exceptionnelle d’un médicament dépourvu d’AMM.

Explication

En France, les AMM sont accordées par l’Agence nationale de sécurité du médicament, appelée ANSM. L’EMA intervient dans l’évaluation des médicaments au niveau européen, et non dans l’octroi des AMM françaises.

Explication

Une spécialité pharmaceutique doit obtenir une AMM après le dépôt d’un dossier auprès de l’ANSM ou de l’EMA avant sa commercialisation. Les statuts exceptionnels concernent certaines situations particulières et ne remplacent pas la règle applicable aux spécialités pharmaceutiques.

Explication

Le princeps est le nom de spécialité choisi par le laboratoire, tandis que la DCI correspond au nom du principe actif. La dénomination chimique décrit la structure chimique de ce principe actif.

Explication

Un générique est conçu à partir de la molécule d’un médicament déjà autorisé, après la chute de son brevet dans le domaine public, tout en conservant la même composition qualitative et quantitative en principes actifs et la même forme pharmaceutique. Un biomédicament, en revanche, provient d’une source biologique.

Explication

L’ATU permet exceptionnellement de mettre à disposition, pour une période limitée, un médicament sans AMM dans une pathologie grave ou rare ou en l’absence d’alternative thérapeutique. La RTU concerne au contraire un médicament qui dispose déjà d’une AMM, mais utilisé dans des conditions différentes.

Explication

L’AAP est accordée pour un patient et une indication, à la suite d’une demande effectuée par le prescripteur. L’AAC concerne un ensemble de patients dans une indication précise, avec une demande faite par le fabricant.

Explication

La RTU est accordée par l’ANSM pour trois ans au maximum lorsqu’un médicament possédant une AMM est utilisé dans une indication ou selon des conditions différentes, en l’absence d’alternative médicamenteuse autorisée. La mise à disposition d’un médicament sans AMM relève plutôt de l’ATU.

Explication

Le dossier global d’AMM est structuré en trois sous-dossiers : analytique, pharmaco-toxicologique et clinique. Le dossier clinique ne remplace donc pas le dossier pharmaco-toxicologique, qui porte notamment sur les études précliniques.

Explication

Le dossier pharmaco-toxicologique comprend notamment les études de cancérogenèse, de mutagenèse et de tératogenèse, ainsi que des études pharmacologiques et toxicologiques. L’efficacité comparative et la sécurité après commercialisation relèvent des phases cliniques.

Explication

La loi Huriet impose l’information du patient, son consentement écrit, une assurance privée souscrite par le promoteur et l’autorisation de l’ANSM. Le consentement oral et l’absence d’assurance ne satisfont pas ces exigences.

Explication

Les phases étudient d’abord la tolérance et le devenir du médicament, puis son efficacité et sa dose optimale, ensuite son efficacité comparative, et enfin sa sécurité après l’AMM. La phase IV intervient donc après l’obtention de l’AMM, et non avant.

Explication

La phase I est menée chez un petit groupe d’environ 20 volontaires sains afin d’étudier la tolérance, les doses et le devenir du médicament. Les personnes malades et l’évaluation de l’efficacité correspondent davantage aux phases ultérieures.

Explication

La phase II est conduite chez environ 100 personnes malades pour étudier la tolérance à court terme, l’efficacité, la relation dose-effet et la dose optimale, souvent avec un placebo. La recherche d’effets indésirables après l’AMM relève de la phase IV.

Explication

La phase III compare l’efficacité thérapeutique à celle d’un placebo ou d’une molécule de référence et évalue la qualité, l’efficacité et la sécurité en vue de l’AMM. Le dépistage après commercialisation et le développement de formes galéniques relèvent de la phase IV.

Explication

La pharmacovigilance surveille le risque d’effets indésirables résultant de l’utilisation des médicaments. Les autres propositions décrivent principalement des objectifs des essais cliniques réalisés avant l’AMM.

Explication

La pharmacovigilance comprend le recueil, l’enregistrement, l’évaluation et l’exploitation des informations afin de prévenir les risques, ainsi que des études de sécurité d’emploi. Un signalement ne prouve pas à lui seul que le médicament est responsable de l’effet observé.

Explication

Le système de pharmacovigilance vise l’alerte et le dépistage précoce de nouveaux problèmes de iatrogénie médicamenteuse. L’obtention de l’AMM et la détermination de la dose optimale correspondent à des objectifs des phases cliniques.

Explication

Tout professionnel de santé ou patient qui constate un effet indésirable grave ou inattendu susceptible d’être lié à un médicament doit le déclarer immédiatement au centre régional de pharmacovigilance ou à l’ANSM. La déclaration n’est donc pas réservée au médecin prescripteur ni limitée au cadre d’un essai clinique.