QCM : Initiation aux médicaments — 29 questions

Explication

Un médicament peut avoir une visée curative, préventive ou diagnostique, ou modifier une fonction physiologique par une action pharmacologique, immunologique ou métabolique. La définition ne se limite ni aux maladies humaines ni aux substances synthétiques.

Explication

Le principe actif est responsable de l’effet thérapeutique, alors que l’excipient n’a pas cet effet, mais l’un comme l’autre peut provoquer des effets indésirables. L’absence d’effet thérapeutique d’un excipient ne signifie donc pas qu’il est sans risque.

Explication

L’hémisynthèse repose sur la modification chimique d’un composé naturel, alors que la synthèse de novo construit une molécule sans structure chimique de référence. Les deux notions concernent l’origine et la production des principes actifs.

Explication

Un biomédicament provient du vivant, qu’il soit extrait et éventuellement modifié, ou produit par un organisme génétiquement modifié. Son origine biologique le distingue d’un médicament défini par son nom ou par la nature de ses excipients.

Explication

La DCI est une dénomination internationale et non propriétaire attribuée par l’OMS, alors que le laboratoire attribue et dépose le nom commercial, reconnaissable par un symbole comme ® ou *. Confondre ces noms revient à attribuer au laboratoire un rôle qui relève de l’OMS.

Explication

La forme galénique désigne la présentation qui associe principe actif et excipients afin de rendre l’administration possible, par exemple un comprimé ou une solution buvable. Elle ne correspond ni au dosage ni à la dénomination du principe actif.

Explication

Une forme locale agit sur une zone déterminée, mais une partie du médicament peut passer dans la circulation générale et produire des effets à distance. Elle n’est donc pas nécessairement dépourvue de risques généraux.

Explication

Un médicament générique est commercialisé après l’expiration du princeps et présente la même composition qualitative et quantitative en principe actif, la même forme pharmaceutique et une diffusion équivalente. Une préparation réalisée selon la Pharmacopée ou en contexte hospitalier relève d’une autre catégorie réglementaire.

Explication

La préparation magistrale est fabriquée extemporanément en pharmacie pour un malade déterminé sur prescription nominative. La préparation officinale est préparée selon la Pharmacopée, tandis que la préparation hospitalière répond à des conditions particulières en pharmacie à usage intérieur.

Explication

Avant la mise sur le marché, la qualité de fabrication doit être démontrée, au même titre que le mécanisme d’action, la pharmacocinétique, la sécurité et les indications thérapeutiques. La rentabilité commerciale et la préférence des patients ne constituent pas des exigences scientifiques mentionnées pour cette étape.

Explication

Le développement précédant l’AMM dure en moyenne 10 à 12 ans et coûte approximativement 800 millions à 1 milliard d’euros. Les autres couples de valeurs ne correspondent pas aux ordres de grandeur indiqués pour cette période.

Explication

Le brevet de médicament dure 20 ans, et un CCP peut prolonger cette durée de 5 ans au maximum. La durée de 25 ans ne correspond donc pas à la durée initiale du brevet, mais pourrait résulter d’une prolongation maximale.

Explication

Le cycle commence par la découverte, se poursuit par les développements préclinique et clinique, puis l’obtention de l’AMM, la négociation du prix et du remboursement, la commercialisation et le suivi. Les autres séquences mélangent ou inversent plusieurs étapes essentielles.

Explication

Les études précliniques évaluent notamment la toxicité aiguë et chronique, les risques mutagène et reprotoxique, ainsi que la pharmacodynamie, la pharmacocinétique, le métabolisme et l’élimination. Les autres propositions concernent des aspects commerciaux, économiques ou d’utilisation qui ne définissent pas l’évaluation préclinique.

Explication

La phase I étudie principalement la sécurité d’emploi et la dose maximale tolérée chez environ 20 à 80 volontaires sains. L’évaluation de l’efficacité chez des malades correspond surtout à la phase II, tandis que la confirmation à grande échelle relève de la phase III.

Explication

La phase II recherche l’efficacité du médicament et précise la posologie ainsi que le schéma d’administration chez des malades. La sécurité chez des volontaires sains relève de la phase I, tandis que la confirmation à grande échelle appartient à la phase III.

Explication

La phase III confirme l’efficacité thérapeutique à grande échelle, notamment par comparaison avec un traitement existant ou un placebo, et contribue à définir l’indication. La dose maximale tolérée relève surtout de la phase I, tandis que le métabolisme et l’élimination sont évalués notamment en préclinique.

Explication

L’AMM atteste que le médicament présente un profil satisfaisant concernant sa qualité, sa sécurité et son efficacité. Elle ne garantit ni un remboursement intégral ni une supériorité sur tous les traitements existants.

Explication

Le RCP regroupe les informations scientifiques et pratiques nécessaires aux professionnels de santé, notamment la composition, les indications et la posologie. La notice reprend des informations apparentées, mais dans un vocabulaire adapté au patient.

Explication

Le SMR apprécie l’intérêt médical du médicament en fonction de la maladie, tandis que l’ASMR évalue le progrès apporté par rapport aux traitements disponibles. La sécurité, le prix et les effets indésirables ne définissent pas à eux seuls ces deux évaluations.

Explication

La phase IV intervient après la commercialisation et peut explorer de nouvelles indications, formes d’administration, posologies ou associations thérapeutiques. Les phases I à III précèdent l’AMM et répondent aux autres objectifs proposés.

Explication

La pharmacovigilance surveille les médicaments pendant les essais et après leur commercialisation afin d’évaluer et de réévaluer leur rapport bénéfice-risque. Elle ne se limite donc pas au contrôle préalable ni à l’analyse économique.

Explication

Les essais cliniques détectent surtout les effets indésirables relativement fréquents, tandis que les effets survenant à des fréquences comme 1/1000 ou 1/100 000 peuvent apparaître après une exposition beaucoup plus large. La commercialisation ne modifie pas la nature de l’effet, mais augmente le nombre de personnes exposées.

Explication

La déclaration aux Centres Régionaux de Pharmacovigilance constitue une obligation réglementaire pour les professionnels de santé, et les patients peuvent également déclarer eux-mêmes. Le dispositif ne repose donc pas exclusivement sur les fabricants ou sur une autorité européenne.

Explication

Les médicaments non listés sont disponibles sans ordonnance, alors que les médicaments listés contiennent des substances vénéneuses et sont soumis à prescription et à délivrance par un pharmacien. L’ordonnance sécurisée concerne plus spécifiquement les stupéfiants.

Explication

La liste I regroupe les substances toxiques et la liste II les substances dangereuses. Les stupéfiants constituent une catégorie distincte, même s’ils font partie des médicaments listés.

Explication

Les stupéfiants sont prescrits sur ordonnance sécurisée et la durée est généralement limitée à 28 jours, avec des variations de 7 à 28 jours selon la substance et sa forme pharmaceutique. Une ordonnance simple renouvelable ne constitue pas la règle générale applicable aux stupéfiants.

Explication

Le RCP rassemble les informations scientifiques et réglementaires essentielles, notamment la composition, l’utilisation, les risques, les interactions et les données de sécurité. Le prix et les données commerciales relèvent d’autres informations réglementaires et économiques.

Explication

La commercialisation nécessite une autorisation de mise sur le marché, puis l’obtention d’un prix et d’un taux de remboursement. La présence dans une base documentaire ou la disponibilité en pharmacie ne remplace pas ces exigences réglementaires.