Fiche de révision : Régulation du médicament

📋 Plan du Cours

1. Cadre général du médicament
2. De l’AFSSAPS à l’ANSM
3. Missions et expertises de l’ANSM
4. Autorisations et sécurité post-AMM
5. Procédures d’enregistrement
6. Haute Autorité de Santé
7. Remboursement et prix

📅 Repères chronologiques

1. 13 août 2004La HAS a été créée afin de contribuer à la solidarité du système de santé et à la qualité des soins.
2. 29 décembre 2011La loi a créé l’ANSM pour renforcer la sécurité sanitaire des médicaments et des produits de santé.
3. 1er mai 2012L’ANSM s’est substituée à l’AFSSAPS en reprenant ses missions, ses droits et ses obligations.

📖 1. Cadre général du médicament

★ À maîtriser

📌 Toute substance se présentant comme un médicament est a priori interdite à la vente et doit obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour être commercialisée.

📌 L’Assurance Maladie ne rembourse que les spécialités inscrites sur la liste des médicaments remboursables, et le périmètre de prise en charge peut être plus restreint que les indications couvertes par l’AMM.

Compléments

• La Commission de la Transparence de la HAS donne un avis sur l’inscription ou le maintien d’un médicament sur la liste des médicaments remboursables, mais c’est le ministre chargé de la Santé qui prend la décision finale.

• Le prix d’un médicament résulte d’une négociation entre l’entreprise pharmaceutique et le Comité économique des produits de santé (CEPS).

💡 Astuce mémo

AMM favorable → commercialisation ; SMR favorable → remboursement

📖 2. De l’AFSSAPS à l’ANSM

📝 Points essentiels

• L’AFSSAPS était un établissement public de l’État créé en 1999, placé sous la tutelle du ministère chargé de la Santé, chargé de veiller aux normes d’évaluation, de fabrication, de distribution et de publicité des produits de santé.

💡 Astuce mémo

AFSSAPS → loi de 2011 → ANSM en 2012

📖 3. Missions et expertises de l’ANSM

🔑 Notions clés & Définitions

• Missions centrales de l’ANSM : Les deux missions centrales de l’ANSM sont d’offrir un accès équitable à l’innovation pour tous les patients et de garantir la sécurité des produits de santé pendant tout leur cycle de vie, des essais initiaux à la surveillance après AMM.

★ À maîtriser

• L’ANSM évalue les produits, surveille leurs effets indésirables, inspecte les établissements concernés et contrôle les produits présents sur le marché avant de prendre les décisions réglementaires appropriées.

Compléments

• La compétence de l’ANSM couvre notamment: les médicaments, les médicaments dérivés du sang, les vaccins, les produits homéopathiques, les préparations magistrales et hospitalières, les dispositifs médicaux, les produits biologiques, les produits cosmétiques et de tatouage, les produits diététiques destinés à des fins médicales spéciales

• Depuis la fin de 2019, l’expertise externe de l’ANSM comprend quinze comités scientifiques permanents et un comité d’information des produits de santé, auxquels peuvent s’ajouter des comités scientifiques temporaires.

💡 Astuce mémo

Expertise interne : directions ; expertise externe : comités

📖 4. Autorisations et sécurité post-AMM

★ À maîtriser

📌 Une ATU de cohorte est délivrée à la demande d’un laboratoire pour un groupe de patients, tandis qu’une ATU nominative est délivrée à la demande d’un prescripteur pour un malade précis.

📌 L’ANSM délivre les ATU avant l’AMM pour permettre l’accès à des produits innovants destinés au traitement de maladies rares ou graves.

• L’AMM est délivrée pour cinq ans et le rapport bénéfice/risque est réévalué régulièrement pendant la vie réelle du produit.

Compléments

📌 Les ATU ne sont pas des essais cliniques.

📌 En cas de risque pour la santé, l’ANSM peut restreindre l’utilisation d’un médicament, modifier ses indications ou le retirer du marché.

💡 Astuce mémo

ATU avant AMM ; pharmacovigilance après AMM

📖 5. Procédures d’enregistrement

🔑 Notions clés & Définitions

• Dossier de demande d’AMM : Le dossier de demande d’AMM comprend un module administratif, les données de qualité de fabrication, les données pharmacologiques et les données cliniques issues des essais chez l’homme.

★ À maîtriser

📌 L’AMM est accordée lorsque l’évaluation des critères de qualité, d’efficacité et de sécurité d’emploi aboutit à un rapport bénéfice/risque favorable.

📌 La procédure centralisée permet la commercialisation dans toute l’Union européenne, tandis que la procédure nationale permet la commercialisation uniquement sur le territoire national.

Compléments

• La procédure centralisée est obligatoire pour les produits issus des biotechnologies ; le dossier est déposé à l’EMA, évalué par le CHMP et le PRAC, puis l’autorisation est octroyée par la Commission européenne.

💡 Astuce mémo

Centralisée : UE ; nationale : territoire national

📖 6. Haute Autorité de Santé

🔑 Notions clés & Définitions

• Commission de la Transparence : La Commission de la Transparence est une instance scientifique de la HAS qui évalue les médicaments ayant obtenu leur AMM lorsque leur laboratoire demande leur inscription sur la liste des médicaments remboursables.

★ À maîtriser

• La HAS est une autorité publique indépendante à caractère scientifique, dotée de la personnalité morale et disposant de l’autonomie financière.

• La Commission de la Transparence donne au ministre chargé de la Santé un avis sur la prise en charge des médicaments au vu notamment de leur SMR et de leur ASMR.

Compléments

• Le collège de la HAS est composé de huit membres nommés par décret, dont le mandat dure six ans et est renouvelable une fois.

📖 7. Remboursement et prix

🔑 Notions clés & Définitions

• Service médical rendu : Le service médical rendu prend en compte l’efficacité, les effets indésirables, la place dans la stratégie thérapeutique, la gravité de la maladie, le caractère curatif préventif ou symptomatique et l’intérêt pour la santé publique.
• Amélioration du service médical rendu : L’ASMR évalue le progrès thérapeutique d’un médicament par rapport aux traitements déjà disponibles, par comparaison directe ou indirecte.

★ À maîtriser

📌 Un SMR majeur ou important, ou un SMR modéré ou faible justifiant un remboursement, conduit à un avis favorable à l’inscription sur la liste des médicaments remboursés.

• Un SMR insuffisant ne remet pas en cause l’AMM, mais il exclut la prise en charge par la solidarité nationale si le médicament est commercialisé.

• Les taux de remboursement associés aux niveaux de SMR sont de 65 % pour un SMR majeur ou important, 35 % pour un SMR modéré et 15 % pour un SMR faible.

• Le CEPS négocie avec les entreprises le prix des médicaments, son évolution, les remises et les engagements concernant le bon usage et les volumes de vente.

Compléments

• Le niveau de SMR est réévalué tous les cinq ans et la Commission peut proposer que seules certaines indications de l’AMM soient remboursables.

• Les cinq niveaux d’ASMR sont I majeur, II important, III modéré, IV mineur et V absence d’ASMR ou absence de progrès.

💡 Astuce mémo

SMR → ASMR → CEPS → remboursement et prix

📊 Tableaux de synthèse

AMM et remboursement